Seelos Therapeutics и Duke University подписали соглашение о спонсируемых исследованиях, что означает, что они будут работать в тандеме над оценкой и тестированием SLS-004, средства для лечения болезни Паркинсона. Их исследование направлено на проверку безопасности и эффективности генной терапии, а также на изучение способности вируса LV-dCas9-DNMT3A задерживать или даже предотвращать болезнь Паркинсона.
О Болезни Паркинсона (БП)
Болезнь Паркинсона — это прогрессирующее заболевание, поражающее центральную нервную систему (ЦНС). Оно характеризуется своим влиянием на движение через пять различных этапов. По мере прогрессирования заболевания степень тяжести увеличивается.
- Первая стадия характеризуется легким тремором одной стороны тела.
- На второй стадии симптомы более заметны: тремор и ригидность с обеих сторон тела.
- Третий этап приносит потерю равновесия и замедление движения.
- Четвертая стадия лишает человека возможности жить самостоятельно.
- Пятая стадия — самая тяжелая, так как пациенты не могут стоять и ходить. Галлюцинации и бред — общие симптомы этой стадии.
Болезнь Паркинсона возникает из-за гибели двигательных нейронов, некоторые из которых вырабатывают дофамин. Дофамин играет важную роль в передаче сообщений от мозга к мышцам, поэтому потеря дофамина приводит к потере двигательных функций. Когда эти нейроны потеряны, возникает аномальная мозговая активность. Врачи не знают, почему эти двигательные нейроны умирают, но они подозревают несколько факторов, которые играют роль, например, генетика, факторы окружающей среды, такие как токсины, и тельца Леви.
О Соглашении
Duke и Seelos будут работать вместе над исследованием безопасности и эффективности SLS-004. Они будут делать это с помощью мышей и других доклинических моделей.
Будет произведена оценка не только SLS-004, но и обе организации будут изучать вектор, который предназначен для подавления или даже предотвращения фенотипов Паркинсона. Этот вирус, LV-dCas9-DNMT3A, имеет блок, который сверхэкспрессирует, и блок, который подавляет альфа-синуклеин. Это позволяет подавлять симптомы болезни Паркинсона. Если они достигнут успеха в испытаниях, они смогут предложить новый вариант лечения для многих пациентов с БП.
О SLS-004
SLS-004 — это генная терапия, предназначенная для изменения экспрессии гена SNCA путем модификации метилирования ДНК. Изменения, которые он вносит, остановят сверхэкспрессию гена на 30% в допаминергических нейронах, происходящих от hiPSC.
Эта генная терапия, наряду с новым вектором, может улучшить жизнь многих, если они добьются успеха в своих испытаниях.
Здесь можно найти исходную статью.
