Согласно сообщению общества AKU, Европейское Агентство по Лекарственным Средствам (EMA) недавно объявило положительное заключение о продлении срока действия метки на этикетке для нитизинона (продаваемого как Orfadin®). Мнение агентства о препарате связано с его использованием для лечения алкаптонурии, редкого заболевания. В настоящее время препарат одобрен для лечения наследственной тирозинемии 1 типа.

Об Алькаптонурии

Алкаптонурия — это наследственное генетическое заболевание, при котором организм не может перерабатывать тирозин и фенилаланин, являющиеся аминокислотами. В раннем возрасте у пораженных людей могут отсутствовать какие-либо симптомы, но их моча может иметь необычно темный цвет, обычно коричневый или черный. С возрастом пациенты начинают испытывать боль в суставах, несущих вес, особенно в позвоночнике, коленях и бедрах. Другие симптомы включают ослабление костей, проблемы с сердечным клапаном, потерю слуха и большую вероятность образования камней в почках, желчных и других подобных отложений. Симптомы впервые появляются в возрасте 30 лет, и многим людям потребуется операция по замене суставов на пятом десятилетии. Заболевание, по-видимому, не влияет на продолжительность жизни, но может вызывать изнуряющую боль и может резко повлиять на качество жизни. Хотя боль и другие симптомы можно вылечить, не существует лечения, которое могло бы обратить вспять или остановить процесс, вызывающий заболевание. Чтобы узнать больше об алкаптонурии, нажмите здесь.

Обнадеживающие Выводы

Решение рекомендовать этот препарат при алкаптонурии следует за результатами клинических испытаний, которые продемонстрировали, что нитизинон способен останавливать прогрессирование симптомов заболевания. Кроме того, лечение помогло снизить уровень гомогентизиновой кислоты (HGA), которая вызывает повреждение при этом заболевании, на 99,7%. Препарат также оказался в целом безопасным для использования пациентами.

Положительное мнение — это не то же самое, что одобрение рынка, но это явный признак того, что он, вероятно, получит одобрение, которое зависит от окончательного решения Европейской Комиссии. Решение о разрешении на продажу нитизинона для лечения алкаптонурии, вероятно, будет принято в ближайшие несколько месяцев.

В случае одобрения, эта терапия станет первым в истории лечением, изменяющим болезнь, доступным для этого заболевания. Нажмите здесь, чтобы прочитать официальное объявление EMA.