Исследование, недавно опубликованное в Cell Stem Cell, показало, что использование человеческих стволовых клеток в сочетании с медицинской химией может улучшить существующие лекарства для лечения генетических заболеваний. Доктор Альфред Джордж-младший заявил,…
В недавнем пресс-релизе Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) официально одобрило ремдесивир (продаваемый как Veklury) в качестве средства для лечения случаев COVID-19, требующих госпитализации.…
От Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) - очень редкое заболевание крови, при котором у пораженных людей эритроциты распадаются. Это разрушение называется «гемолизом». Этот процесс…
Недавно биофармацевтическая компания Imara Inc. («Imara») объявила, что первому пациенту была введена доза в клинических испытаниях фазы 2b Forte. В исследовании оценивается IMR-687, ингибитор PDE9, для пациентов с бета-талассемией. Вне…
Согласно недавней статье в Healio, терапевтические варианты интерстициальной болезни легких были одной из тем, затронутых на Конгрессе Клинической Ревматологии 2020. Доктор Элизабет Фолькманн, содиректор и основательница UCLA CTD-ILD, следила за…
Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Kite недавно объявила, что Комитет по Лекарственным Средствам для Человека (CHMP), входящий в состав Европейского Агентства по Лекарственным Средствам, опубликовал положительное заключение по заявке на…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
В основе генетических заболеваний лежат наши гены. Однако ежегодно около 400 000 младенцев рождаются с мутациями de novo или новыми и спонтанными генными мутациями, которые еще не наблюдались. Из-за этого…
Согласно сообщению Newswise, более трех лет назад 16-летний Максфорд Браун проснулся однажды утром с непривычным чувством. Максфорд, который живет с синдромом Дауна, попытался отдохнуть; но в следующий раз, когда его…
Согласно сообщению BioSpace, SIRION Biotech GmbH и Mustang Bio, Inc. объявили о новом соглашении о лицензировании использования фирменной технологии SIRION LentiBOOST ™ для использования компанией Mustang при разработке лентивирусной генной…
22 октября 2020 г. компания BioCryst Pharmaceuticals, Inc. («Биокристал») объявила о публикации данных фазы 3 клинического исследования по оценке беротралстата у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком (НАО). Как разработчик низкомолекулярной…
Многие пациенты с редкими заболеваниями знают, что иногда бывает чрезвычайно сложно найти целевые варианты лечения. Фактически, для большого количества редких заболеваний до сих пор нет одобренных методов лечения. Однако это…
Согласно Myasthenia Gravis News, исследователи недавно определили новую терапевтическую цель для миастении гравис (МГ): активация рецептора желчной кислоты под названием TGR5. Активируя этот рецептор желчной кислоты, исследователям удалось снизить иммунный…
Недавнее исследование показало улучшение состояния пациентов с тяжелой формой COVID-19 на 12,5% при использовании барицитиниба в сочетании с ремдесивиром. Это означает более быстрое восстановление пациентов и лучшие результаты в целом.…
Согласно сообщению GlobeNewswire, биофармацевтическая компания Immunomedics, Inc. недавно объявила, что ее препарат сацитузумаб говитекан-хзий (продаваемый как Trodelvy) недавно получил статус Орфанного Лекарства от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых…
Исследователи только что обнаружили 30 новых генов, которые могут вызывать болезнь Шарко-Мари-Тута (ШMT). Эти гены были обнаружены с помощью компьютерного анализа биологических данных, процесса, называемого биоинформатикой. Это исследование было опубликовано…
В прошлом не существовало одобренных методов лечения алкаптонурии (AKU), редкого генетического заболевания, характеризующегося дефицитом гомогентизатдиоксигеназы. Однако, по данным Medical XPress, это недавно изменилось, когда британские ученые открыли первое в истории…
Рецепторы в гене рецептора 2 эпидермального фактора роста человека (HER2) являются активными участниками в определении того, может ли здоровая грудь восстанавливаться. Согласно недавней статье в TargetedOncology, от десяти до сорока…
Согласно недавней статье в BioSpace, маленькие дети и младенцы, у которых была диагностирована первичная гипероксалурия типа 1 (PH1), часто сталкиваются с использованием гастростомических питательных зондов, обеспечивающих прямое питание в желудке.…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
На прошлой неделе биофармацевтическая компания Neurotrope на клинической стадии объявила, что первому пациенту была введена доза в ходе клинического испытания фазы 2 для проверки безопасности, эффективности и переносимости бриостатина-1 для…
В последние годы в области генной терапии произошел огромный прогресс. По своей сути генная терапия направлена на генетические нарушения, используя гены для непосредственного лечения или предотвращения прогрессирования заболевания. В прошлом…
Как опубликовано в пресс-релизе фонда Hereditary Neuropathy Foundation, в рамках проекта, финансируемого Национальным Институтом Здравоохранения (NIH), исследователи из Университета Рочестера, Университета Пенсильвании и Университета Айовы набирают людей с типом 1A…
Исследователи недавно провели исследование с использованием мышиных моделей болезни Шарко-Мари-Тута (ШMT) под названием «ШMTM6, экспрессируемый на поверхности адаксональных клеток Сквана, ограничивает диаметр аксонов в периферических нервах». Он был опубликован в…
Согласно пресс-релизу, биофармацевтическая компания Apellis Pharmaceuticals («Апеллис») недавно запустила программы регистрации для изучения пегцетакоплана для пациентов с гломерулопатией C3 (C3G), боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и иммунокомплексным мембранопролиферативным гломерулонефритом (ИК-МБПГН). При…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
