Согласно сообщению GlobeNewswire, биофармацевтическая компания Immunomedics, Inc. недавно объявила, что ее препарат сацитузумаб говитекан-хзий (продаваемый как Trodelvy) недавно получил статус Орфанного Лекарства от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA). Это обозначение было дано для лечения глиобластомы, редкого типа рака мозга, у детей и взрослых.
О Глиобластоме
Глиобластома — редкий рак головного мозга. Кроме того, это самый агрессивный рак головного мозга. Он характеризуется быстрым прогрессированием и плохой реакцией на большинство методов лечения. В большинстве случаев причина глиобластомы неизвестна. Небольшое количество случаев развивается из другого типа опухоли, называемого астроцитомой. Факторы риска глиобластомы включают генетические нарушения, такие как синдром Тюрко и нейрофиброматоз, воздействие пестицидов, курение и работа в сфере нефтепереработки или производстве каучука. Симптомы глиобластомы включают изменения личности, головные боли, потерю памяти, судороги, рвоту и тошноту; пациенты могут терять сознание на поздних стадиях. Подходы к лечению включают противосудорожные препараты, стероиды, химиотерапию, лучевую терапию и хирургическое вмешательство. Хотя небольшое количество пациентов может прожить несколько лет, лечение часто оказывается неэффективным, и опухоль быстро рецидивирует. Пятилетняя выживаемость составляет всего три процента. Чтобы узнать больше о глиобластоме, нажмите здесь.
Об Обозначении Орфанного Препарата
Обозначение Орфанного Лекарства обычно зарезервировано для методов лечения, разрабатываемых для лечения редких заболеваний, под которыми понимается любое заболевание, которым страдает менее 200 000 человек в США. Чтобы соответствовать критериям, терапия должна демонстрировать потенциальные преимущества с точки зрения безопасности или эффективности по сравнению с доступными в настоящее время методами лечения. В качестве альтернативы он должен иметь потенциал для удовлетворения неудовлетворенных в настоящее время медицинских потребностей. Это обозначение дает компании-получателю ряд преимуществ, таких как отказ от определенных сборов, налоговые льготы и период эксклюзивности на рынке продолжительностью семь лет, если препарат получает одобрение FDA.
О Trodelvy
Trodelvy, который в настоящее время одобрен для лечения тройного отрицательного рака груди, представляет собой конъюгат антитело-лекарство, который действует на белок клеточной поверхности, называемый Trop-2. Этот белок экспрессируется многими видами солидных раковых опухолей. После связывания с этим белком Trodelvy доставляет лекарство под названием SN-38, чтобы убить раковые клетки. Этот препарат исследуется на предмет метастатического рака груди, метастатического немелкоклеточного рака легких и метастатического уротелиального рака.
