Начинается Набор Участников для Исследования Фазы 3 Болезни Ниманна-Пика Типа C1
source: pixabay.com

Начинается Набор Участников для Исследования Фазы 3 Болезни Ниманна-Пика Типа C1

Согласно сообщению MarketWatch, биотехнологическая компания Cyclo Therapeutics объявила, что приступила к регистрации для участия в третьем этапе клинических испытаний. Это испытание будет оценивать оригинальный состав гидроксипропил-бета-циклодекстрина под названием Trappsol® Cyclo…

Продолжить чтение Начинается Набор Участников для Исследования Фазы 3 Болезни Ниманна-Пика Типа C1

Данные Испытаний OLE Демонстрируют Эффективность Аримокломола для NPC

В прошлом аримокломол не всегда был перспективным для лечения. Например, препарат не смог достичь первичных или вторичных конечных точек в клиническом испытании, оценивающем аримокломол у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом…

Продолжить чтение Данные Испытаний OLE Демонстрируют Эффективность Аримокломола для NPC
Этот Препарат Спасает Пациентов с Болезнью Ниманна-Пика Типа C. Его Отменяют Через Шесть Месяцев.
source: pixabay.com

Этот Препарат Спасает Пациентов с Болезнью Ниманна-Пика Типа C. Его Отменяют Через Шесть Месяцев.

Согласно истории от Scary Mommy, мать Сара МакГлокин недавно получила ужасные новости: препарат, который успешно лечил ее пятилетнюю дочь Мэриан, был отменен через шесть месяцев. Мэриан живет с болезнью Ниманна-Пика…

Продолжить чтение Этот Препарат Спасает Пациентов с Болезнью Ниманна-Пика Типа C. Его Отменяют Через Шесть Месяцев.

Расширены Исследования по Лечению Болезни Ниманна-Пика

Компания IntraBio недавно начала расширенное исследование фазы II исследования IB1001, препарата для лечения болезни Ниманна-Пика типа C. Это решение было принято вскоре после анализа положительных результатов исследования фазы II, поскольку…

Продолжить чтение Расширены Исследования по Лечению Болезни Ниманна-Пика

Борьба с Дефицитом Кислой Сфингомиелиназы: История Редкого Заболевания

Пурнелл был первым ребенком Тейлора и Сэма Сабки, и они были очень взволнованы его появлением, и беременность и роды прошли без каких-либо серьезных проблем. Первые шесть месяцев жизни Пурнелл развивался…

Продолжить чтение Борьба с Дефицитом Кислой Сфингомиелиназы: История Редкого Заболевания
Новое Лекарственное Средство для Лечения Болезни Ниманна-Пика Типа С
source: pixabay.com

Новое Лекарственное Средство для Лечения Болезни Ниманна-Пика Типа С

Недавно компания Orphazyme подала заявку в FDA на свое новое лекарственное средство аримокломол, для лечения болезни Нимана-Пика типа C (НПС). Эта заявка подается после того, как биофармацевтической компании уже были…

Продолжить чтение Новое Лекарственное Средство для Лечения Болезни Ниманна-Пика Типа С
Новая Заявка на Лекарственное Средство для Лечения Болезни Ниманна-Пика Типа С Представлена в Рамках Скользящего Обзора
source: pixabay.com

Новая Заявка на Лекарственное Средство для Лечения Болезни Ниманна-Пика Типа С Представлена в Рамках Скользящего Обзора

Согласно данным из globenewswire.com, биофармацевтическая компания Orphazyme A/S недавно объявила о том, что она подала Заявку на Новое Лекарственное Средство (NDA), для экспериментального лечения, Аримокломол в Управление по Контролю за…

Продолжить чтение Новая Заявка на Лекарственное Средство для Лечения Болезни Ниманна-Пика Типа С Представлена в Рамках Скользящего Обзора
Аримокломол Получает Обозначение Ускоренной Процедуры для Лечения БАС
source: pixabay.com

Аримокломол Получает Обозначение Ускоренной Процедуры для Лечения БАС

Недавно компания CytRx Corporation получила обозначение "Fast Track" (Ускоренная Процедура) для препарата аримокломол при лечении БАС,. Этот статус был также присвоен для лечения болезни Ниманна-Пика и спорадического миозита включения тела…

Продолжить чтение Аримокломол Получает Обозначение Ускоренной Процедуры для Лечения БАС