Компания Fulcrum Therapeutics начинает испытание фазы 1 FTX-6058, средства для лечения серповидно-клеточной анемии (SCD). Исследователи сосредоточат внимание на переносимости, безопасности и фармакокинетике лекарства. Начало этого исследования возможно в связи с одобрением FDA заявки на получение Нового Исследуемого Препарата компании Fulcrum.
О Серповидно-Клеточной Болезни (SCD)
Серповидно-клеточная болезнь (SCD) включает группу заболеваний, которые характеризуются деформированными эритроцитами, которые выглядят как серпы. Самая частая и тяжелая форма этого заболевания — серповидно-клеточная анемия. При серповидно-клеточной анемии деформированные клетки вызывают закупорку и ограничение кровотока, поскольку они захватываются стенками кровеносных сосудов. Это заболевание вызвано мутацией гена, ответственного за выработку гемоглобина, который переносит кислород по всему телу. Этот ген наследуется по аутосомно-рецессивному типу, что означает, что оба родителя должны передать копию своему ребенку. Серповидно-клеточная анемия чаще всего встречается у лиц африканского и латиноамериканского происхождения.
Симптомы серповидно-клеточной анемии включают болевой кризис, отек рук и ног, а также симптомы, связанные с анемией, такие как усталость, желтуха и задержка роста. Взрослые, как правило, постоянно ощущают последствия этого заболевания, но дети обычно испытывают их только во время болевого кризиса. Независимо от возраста обычно поражаются органы, пораженные заблокированным кровотоком. Наиболее часто повреждаемыми органами являются мозг, глаза, селезенка, печень, почки, легкие, сердце, кожа, суставы и кости. Лекарства от серповидно-клеточной анемии нет. Хотя некоторые люди подходят для пересадки костного мозга и крови, не все подходят для этой процедуры. Другие формы лечения являются симптоматическими и предназначены для продления жизни.
Об Исследовании
Фаза 1 исследования направлена на проверку фармакокинетики, безопасности и переносимости FTX-6058, небольшой молекулы, которая предназначена для увеличения экспрессии гемоглобина плода. Он будет состоять из четырех частей.
- Первый раздел этого исследования, Часть A, является рандомизированным, плацебо-контролируемым, с однократным возрастающим дозированием и двойным слепым методом.
- Часть B будет плацебо-контролируемой, двойной слепой, рандомизированной и со множественной возрастающей дозой. Участники будут получать дозу один раз в день в течение двух недель.
- Часть C будет открытой для оценки FTX-6058 при приеме с пищей с высоким содержанием жиров и без нее.
- В части D, заключительном разделе, будет изучена способность лекарств индуцировать CYP3A.
Ученые, работающие над исследованием, считают, что эта терапия предлагает другой подход к лечению серповидноклеточной анемии, который, надеемся, сможет улучшить жизнь пациентов.
Нажмите здесь, чтобы увидеть источник статьи.
