Национальный Центр Развития Трансляционных Наук (NCATS) Национального Института Здравоохранения (NIH) и Центр Оценки и Исследования Биологических Продуктов (CBER) Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами (FDA) недавно провели семинар по…

Гемофилия А является наиболее распространенным типом гемофилии, на который приходится 8 из каждых 10 случаев. В прошлом лечение заключалось в применении концентрированного фактора VIII через IV, и в зависимости от…

Согласно статьи от globenewswire.com, компания по производству генетических лекарств Homology Medicines, Inc. недавно опубликовала многообещающие ранние данные первого из двух этапов клинического испытания. В этом клиническом испытании проверяется экспериментальная генная…

Медицинская Школа Университета Массачусетса недавно объявила предварительные результаты своего исследования болезни Тея-Сакса. Это испытание исследует генную терапию, и исследователи взволнованы предполагаемыми результатами. Существует высокая неудовлетворенная потребность в области этого заболевания,…

Согласно пресс-релизу компании Apellis Pharmaceuticals из Кентукки, они начала программу по исследованию использования исследуемого препарата APL-9 в генной терапии, включающей использование адено-ассоциированного вируса. Аденоассоциированный вирус (AAV) - это инертный вирус,…