В конце мая 2021 года биофармацевтическая компания PTC Therapeutics, Inc. («PTC») сообщила, что ее терапия PTC923 получила статус Орфанного Лекарства как в Соединенных Штатах, так и в Европе. Лечение предназначено…
В начале июня 2021 года исследуемый препарат SPG302 для пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) получил от FDA статус Орфанного Препарата. Согласно ALS News Today, лечение было разработано компанией Spinogenix,…
Согласно пресс-релизу от апреля 2021 года, новое партнерство работает над улучшением коммерциализации лекарств от редких заболеваний для пациентов в Китае. Вместе компания Citrine Medicine («Citrine»), занимающаяся лечением редких заболеваний, и…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Aeterna Zentaris Inc. сообщила, что компания будет разрабатывать новую терапию для пациентов с гипопаратиреозом. Программа доклинических разработок будет сосредоточена на специально разработанных полипептидах слияния паратироидных…
Рагхав - двухлетний мальчик, рожденный с крайне редким заболеванием, вызванным мутировавшим геном GPX4. Он и восемь других детей - единственные в мире, кому поставили такой диагноз. Это вызывает проблемы со…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Junshi Biosciences («Junshi») объявила о растущем сотрудничестве с ведущей компанией-производителем биологических платформ Coherus BioSciences, Inc. («Coherus»). Эта пара работает над разработкой и продажей торипалимаба, антитела…
В конце января 2021 года Dynacure, компания по разработке лекарств на клинической стадии, специализирующаяся на редких заболеваниях, объявила о выдаче патента (патент США № US 10 865 414) на свой…
До 1983 года было мало средств для лечения редких заболеваний. На этом пути стояли различные препятствия, в том числе слабое представительство пациентов, мало стимулов и недостаток ресурсов. К счастью, в…
Как сообщает Science Daily, исследователи из отдела эпидемиологии MRC Бристольского Университета, работающие с фармацевтическими компаниями, разработали подход, позволяющий снизить процент неудач при разработке лекарств. В настоящее время только десять процентов…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
