Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Обозначение ускоренного режима предоставлено FDA. Если разработчик лекарств получает это назначение, они начинают процесс разработки и ускорения обзора лекарств или биопрепаратов, которые лечат редкие или серьезные заболевания, или предоставляют терапию…
Согласно BioSpace, компания Homology Medicines опубликовала данные о первом этапе клинических испытаний HMI-203, генной терапии, разрабатываемой для лечения синдрома Хантера, также известного как мукополисахаридоз типа II (МПС II). Первоначальные данные…
Согласно сообщению от Markets Insider, биотехнологическая компания REGENXBIO Inc. недавно опубликовала данные своего клинического испытания 1/2 фазы. Это промежуточные данные групп 1 и 2 в испытании его экспериментальной генной терапии…
В конце октября 2020 года компания Homology Medicines («Homology») объявила о разработке новой программы генной терапии для лечения пациентов с MPS II или синдромом Хантера. Миссия Homology - удовлетворять неудовлетворенные…
Согласно сообщению PR Newswire, биотехнологическая компания REGENXBIO Inc. недавно объявила о планах по расширению своей программы разработки RGX-121. RGX-121 разрабатывается как потенциальное одноразовое средство для генной терапии мукополисахаридоза II (МПС…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
