Patient Worthy asistió al foro anual organizada por la Fundación EveryLife este pasado martes en Washington, DC.
Fue un taller de día completo acerca de por qué la incorporación de la perspectiva del paciente en las distintas fases del desarrollo de drogas y programas asociados es vital para el éxito del tratamiento nueva enfermedad rara. No ha sido tanto hablando de aumentar la participación de los pacientes, la organización de la participación del paciente, y la cuantificación de la entrada del paciente en el proceso de desarrollo de fármacos enfermedad rara.
Kim McCleary @KIMTWEETSDC de FASTERCURES jugó el papel tanto de historiador y defensor en el taller diciendo que “históricamente, los pacientes han sido bien sujetos o clientes” dijo ella habla sobre el proceso de desarrollo de fármacos. “Tradicionalmente hemos pensado en perspectiva del paciente como una exhibición de zoológico, en un ambiente cautivo y un tanto antinatural”
Patient Worthy esta de acuerdo en que este enfoque esta desgastado. “Los pacientes están listos y esperando para aumentar la participación.” Ellos han expresado una y otra vez que ellos están dispuestos a aceptar mayores riesgos con el fin de tener acceso a nuevos tratamientos aprobados. Ya no se conforman con ser patrones o sujetos pasivos. Son cada vez mejor equipados para ser socios y líderes de la creación de curar. Estábamos felices de saber que la industria está paniendo atencion.
Si usted es un paciente, aquí hay 5 verdades a considerar al levantar la voz:
La literatura médica es deficiente y, a menudo contiene la desinformación.
La recopilación de información es propenso a la desinformación en algún nivel. La naturaleza del diseño experimental, la recopilación de datos, análisis de datos y presentación de los datos es a menudo corrompida por incorrección, ingenuidad, y el error. Incluso con los supercomputadores como Watson, que pueden procesar millones de probada existente y los datos no comprobados en cuestión de minutos, ya pesar de aumento de la FDA, diagnósticos precisos de la industria, y de interés médico de las enfermedades raras es difícil. Con demasiada frecuencia, los pacientes están entrenando a sus médicos y enfermeras sobre su enfermedad. Ustedes son los verdaderos expertos, por lo que hablas para arriba!
La información es limitada y no muy cuantitativa.
Aunque, las encuestas de entrevistas a pacientes son difíciles de medir, incluso cuando la sección transversal, este tipo de entrada directa es fundamental para una mayor comprensión de la industria acerca de las enfermedades raras. Los EveryLife Fundaciones presidente y fundador, Emil Kakkis, MD, Ph.D. cree y alienta a que los estudios de la encuesta no directos pueden administrar de forma rutinaria en toda la comunidad de pacientes de manera que los puntos finales más relevantes y herramientas innovadoras para la evaluación de estas enfermedades se pueden desarrollar. Métodos mixtos de análisis están demostrando éxito y continuarán la mayoría de edad con la inclusión de la perspectiva del paciente.
Un defensor de la comunidad de células falciformes hizo la pregunta: ¿Cuál es la industria de manera más efectiva quiere saber de la población de pacientes, ¿cómo quieres que este empaquetada, para ser eficaz e impulsar el cambio?
Dr. Kakkis respondió colectivamente, “Reunir la voz del paciente en una gran encuesta, una gran muestra, y publicarlo. Queremos verlo por escrito. Muchos factores de la enfermedad se pierden en algún lugar de la traducción. Necesitamos la perspectiva de ser sólida, fuerte, claro y enfocado. Este tipo de datos es amplia y de gran alcance en el que se puede traducir en una orientación concreta “
El Riesgo y la responsabilidad está desequilibrada.
Una de las áreas más difíciles de resolver es determinar dónde reside la responsabilidad del riesgo. El análisis de riesgo-beneficio es complicado y aprobación no es y no puede ser la intención final. Hay demasiadas variantes y las incógnitas. Provocando pesos para beneficios y los daños de la perspectiva del paciente es crucial. Se necesitan más parámetros de prueba para probar en contra; eficacia y seguridad, por ejemplo. No existe una norma; el significado de la caja fuerte no está definido explícitamente en los estatutos de regulación. Pero perspectiva del paciente ha permitido contexto terapéutico y contenido.
Atención crónica difiere de un paciente a otro.
A Sally Okun, VP de Abogacía en PatientsLikeMe destacó la comprensión de su organización que viven con una enfermedad rara, y el cuidado de alguna persona con una enfermedad rara son dos cosas muy diferentes. Para entender mejor el viaje del paciente y cuidador y proporcionar datos mensurables para la industria es lo que la organización se propone hacer. Marc Boutin JD, el director general del National Health Council hablo sobre el acceso, asegurando información creíble, y elevando el listón para el movimiento compromiso del paciente.
MARC nos hizo pensar. Él dijo, “todos vivimos para algo.”
Las metas de cada paciente y las circunstancias personales son diferentes, y por lo que requieren diferentes niveles de atención. El modelo de atención crónica debe continuar ampliando para dar cuenta de esta verdad. Los pacientes están explicando los impactos de su enfermedad. Usted está diciendo a sus profesionales sanitarios y los cuidadores lo que realmente importa, lo que necesita, y cómo ayudar.
No hay enfermedad demasiado rara para merecer tratamiento.
Industria dice que el marco básico para la inclusión perspectiva del paciente está en marcha y los pacientes están participando, con toda su fuerza. Estos son sólo cuatro ejemplos cuantitativos de los esfuerzos federales que han llegado a buen término:
- Programas de desarrollo clínico flexibles federales y farmacéuticos se han promulgado para la investigación y el desarrollo, porque las regulaciones de la FDA permiten la flexibilidad en el juicio científico. Hoy en día, existen cuatro políticas de desarrollo de fármacos de enfermedades raras acelerados en la reproducción de todo dirigidos a graves enfermedades raras y las necesidades no cubiertas posteriores.
- Desde 2012, la Oficina de Sanidad y Constituyentes (OHCA) se ha convertido en un punto central de la comunicación y la educación sobre la salud pública de la FDA y la actividad reguladora. Cientos de personas se inscriben en sus servicios. Algunos participantes del paciente, incluso sirven como empleados del gobierno designados.
- Asuntos profesionales y facetas de compromiso de las partes interesadas ayudan a llevar a cabo la investigación y la gestión de proyectos de seguridad de uso de los medicamentos. El Programa de Calificación de Evaluación de resultados clínicos fue desarrollado para determinar si es o no un medicamento ha demostrado proporcionar beneficio del tratamiento.
- El Programa de Calificación de biomarcadores ha proporcionado un marco para la aceptación reguladora del uso de biomarcadores en el desarrollo de fármacos. Mediante la determinación de las normas de uso adecuadas, el programa está trabajando para integrar aún más estos biomarcadores en el proceso.
Para los pacientes de enfermedades raras de la carretera a las respuestas es larga y frustrante.
La perspectiva del paciente sigue siendo subutilizada, pero los datos se está integrando en todas las fases de descubrimiento, desarrollo y entrega del proceso de desarrollo de fármacos de enfermedades raras; y así debe continuar. Las organizaciones de pacientes y de la defensa por igual deben creer en el poder de su voz; en el peso increíble su perspectiva lleva en el avance de la medicina, su regulación y aprobación, y sus propias vidas.
