En el mundo de hoy, hay 30 millones de estadounidenses afectados por 7.000 formas diferentes de enfermedades raras, todos con necesidad de tratamiento. Pero debido a que las enfermedades son tan poco frecuentes, el tratamiento para ellos puede ser igualmente raro. De acuerdo con la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD), desde la aprobación de la Ley de Medicamentos Huérfanos (AOD) y el huérfano Crédito Fiscal de Drogas (ODTC) en 1983, más de 500 medicamentos huérfanos han sido aprobados por la FDA.

Para darle un poco de fondo: Un fármaco huérfano es un tratamiento farmacéutico que está diseñado específicamente para el tratamiento de enfermedades raras – condiciones que afectan a menos de 200.000 pacientes en los Estados Unidos. El ODTC fue diseñado como parte de la AOD para fomentar el gasto en investigación sobre medicamentos huérfanos. Antes de la promulgación de la ODTC, los desarrolladores de drogas eran reacios a invertir en el desarrollo de nuevos tratamientos, debido a la pequeña población de pacientes, la posterior falta de fondos, y el número de barreras regulatorias. Por esta razón, sólo 40 medicamentos para tratar enfermedades raras fueron aprobados en los Estados Unidos antes de 1983, y apenas dos nuevos medicamentos huérfanos fueron desarrollados anualmente. Y sin tratamiento, la muerte de los pacientes con enfermedades raras aumentó de forma constante.

Lo que el ODTC hace es proporcionar a los desarrolladores de medicamentos con un crédito fiscal del 50 por ciento de los costos de los ensayos clínicos calificados, fomentando así el desarrollo de medicamentos huérfanos. Con una mayor probabilidad de recompensa, los desarrolladores de medicamentos están dispuestos a asumir un riesgo mayor. Durante los próximos 10 años, si el ODTC se revoca, se estima que serían desarrollados 33% menos de nuevos medicamentos huérfanos. Aquí está la esperanza de que esto no suceda! Por ahora …. estos nuevos fármacos están salvando vidas.

Y que incluye la vida de Joe Ellenbergerm, un ex campeón de lucha libre de la escuela y el dos veces NCAA luchador All-American. Joe fue diagnosticada con hemoglobinuria paroxística nocturna, una enfermedad rara de la sangre, en 2009. La enfermedad puede tener consecuencias graves, incluyendo la enfermedad renal crónica y los coágulos de sangre. Los médicos le dijeron que no viviría más allá de la edad de 30. Sin embargo, después de instalarse en una rutina de tratamiento con un medicamento huérfano, Joe está de vuelta a la lucha libre y tiene sueños de convertirse en un artista marcial profesional. Vea como medicamentos huérfanos jugaron un papel clave en la jornada de una joven batallando Muckle-Wells.

Con la aprobación de los medicamentos huérfanos en aumento, al igual que los demás Joe ahora pueden empezar a mirar hacia adelante hacia un futuro potencialmente brillante.

Lea el documento completo publicado por RareDisease.org.

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