El martes 15 de septiembre varios miembros del equipo digno de pacientes asistían al Taller Científico Anual de las Enfermedades Raras organizado por la Fundación EveryLife de Enfermedades Raras. El tema de este año fue “La incorporación de la perspectiva del paciente en la enfermedad de Desarrollo de Fármacos Raras” Con la misión de “Crear un utilizable, científicamente riguroso, marco para la industria de la incorporación de entrada del paciente en el desarrollo de fármacos rara enfermedad de una manera cuantitativa y objetiva que sea aceptable para la FDA “.
Una de las principales discusiones dentro de este, la superficie a lo largo de la conferencia, era simplemente lo importante que es la voz del paciente, y cómo no debe ser infravalorado. Muchos ejecutivos enfatizaron continuamente que hay un poco de conocimiento que sólo los pacientes pueden suministrar y que no se encuentra en ningún otro lugar.
“Los pacientes son expertos en lo que se siente al vivir con su enfermedad” – Sara Eggers, Ph.D. , CDER, la FDA
Los pacientes a llevar “conocimiento de lo que estas enfermedades son en realidad como … que proporcionan una revisión de la realidad” -Philip J. Brooks, Ph.D, NCATS, NIH
“Un paciente voz organizada es necesario e importante para el cambio regulatorio” – Pat Furlong Presidente y CEO, Parent Project Muscular Dystrophy
Usted probablemente ya sabe que eres un experto.
pacientes con enfermedades raras a menudo se convierten en investigadores sorprendentes: saben los mejores médicos ver, los medicamentos que funcionan mejor para ellos, y los cambios de estilo de vida que les ayudan a hacer frente. Se convierten, por desgracia, acostumbran a tener que explicar a la mayoría de la gente, incluso los médicos generales, la naturaleza de su enfermedad.
Cuando se ponen en contacto con otros pacientes? Son imparable. Los pacientes que han creado los registros de pacientes, bio bancos de muestras y encuestas a los pacientes. Los pacientes se apoyan entre sí, recaudar fondos para la investigación, y en ocasiones incluso crear sus propias empresas de biotecnología.
Probablemente puede dar mucho mejor consejo para alguien que acaba de conseguir su diagnóstico en cuanto a la realidad de vivir con su enfermedad que los mejores investigadores médicos pudieran. Su conocimiento es invaluable e indispensable.
Es bueno saber que los líderes en la industria farmacéutica, la FDA y el NIH están reconociendo lo que ya has conocido, que eres expertos también. Grandes saltos en el cuidado de la salud y productos farmacéuticos no podría suceder sin ti.
