Cada año, la Administración de Alimentos y Medicamentos aprueba docenas de terapias nuevas para cumplir las necesidades no satisfechas de varias poblaciones de pacientes. Acaba de publicarse que en 2018 aprobaron un récord de 59 medicamentos nuevos. Los nuevos fármacos son definidos por la FDA como nuevas entidades moleculares.
Quizás aún más notable que la cantidad de medicamentos aprobados el año pasado, es el hecho de que la mayoría de estos medicamentos fueron aprobados para el tratamiento de enfermedades raras. 34 medicamentos para ser exactos, fueron aprobados como nuevas opciones terapéuticas para poblaciones raras.
Puede ser lento, pero está claro que estamos progresando para comunidades raras.
Historia de aprobación
Durante los últimos 190 años, la FDA ha aprobado aproximadamente la misma cantidad de medicamentos cada año. Por supuesto, esto ha fluctuado un poco, pero nunca ha sido tan alto como 59. El número promedio de tratamientos que recibieron el sello de aprobación de la FDA ha sido de 33. En 2017 se aprobaron 46 y en 2016 solo 22 recibieron aprobación.
Los 59 medicamentos aprobados el año pasado abarcaban una amplia gama de dolencias. Algunos de estos incluyen migrañas, enfermedad pulmonar obstructiva crónica, muchos tipos de cáncer y diarrea del viajero.
Algunas Aprobaciones Notables del 2018
El 32% de los medicamentos aprobados en 2018 recibieron la designación de «el primero en su clase». Esta clasificación generalmente es un buen predictor del impacto que tendrá un medicamento en su población de pacientes. Uno de los 19 medicamentos que recibió este título durante 2018 fue para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Esta es una condición rara que resulta en la acumulación de grasa en varias partes del cuerpo, como el corazón, los riñones y los vasos sanguíneos. La FDA dio su aprobación a la primera medicación oral, llamada Galafold, para ser usada en adultos con la enfermedad.
Otra victoria de la enfermedad rara fue Oxervate para el tratamiento de la queratitis neurotrófica, una condición ocular progresiva que afecta a un estimado de 65,000 individuos en los Estados Unidos.
Epidiolex también fue aprobado para el tratamiento del síndrome de Lennox-Gastaut y el síndrome de Dravet, dos formas raras de epilepsia. Esta aprobación fue particularmente notable porque fue la primera droga que recibió la aprobación de la FDA que contenía una sustancia derivada de la marihuana.
Un segundo medicamento aprobado para el síndrome de Dravet el año pasado (para pacientes de 2 años y mayores que tomaron clobazam) fue Diacomit, creado por Biocodex.
El síndrome de Sezary, un tipo de linfoma no Hodgkin, también recibió una aprobación en 2018. La droga se llama Poteligeo, una inyección intravenosa. Fue diseñado específicamente para pacientes que han recibido previamente una terapia sistémica.
Una aprobación más notable para la comunidad rara fue Onpattro, creada para el tratamiento de la polineuropatía que acompaña a la forma de amiloidosis (hATTR). Este medicamento fue el primero y, a partir de ahora, sigue siendo el único agente terapéutico RNAi que recibió la aprobación de la FDA.
Viendo hacia adelante
Siempre hay más investigaciones que hacer para las enfermedades raras, pero estas aprobaciones muestran el progreso y brindan esperanza a las personas que viven en condiciones raras de que vienen nuevas creaciones terapéuticas novedosas. Mantengamos los dedos cruzados para superar este récord de aprobaciones en el 2019.
Puede leer más sobre las aprobaciones de la FDA 2018 aquí.
