Pruebas Genéticas Gratuitas para Enfermedades de Almacenamiento Lisosómico Proporcionadas por Invitae, Axovant
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Pruebas Genéticas Gratuitas para Enfermedades de Almacenamiento Lisosómico Proporcionadas por Invitae, Axovant

  Según Batten Disease News, Invitae y Axovant Gene Therapies se asociaron para ofrecer pruebas genéticas gratuitas en América del Norte. Esto se centrará en los niños que se cree…

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Las Pruebas de Detección en Recién Nacidos Ayudan a Contraer la Enfermedad de Fabry Antes de que Comiencen los Síntomas Irreversibles

As originally reported in Fabry Disease News, the potentially fatal genetic disorder Fabry disease can be diagnosed most effectively in infancy by newborn screening programs. Al identificar la enfermedad temprano,…

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Sanofi está Avanzando en la Investigación de la Enfermedad de Almacenamiento Lisosomal

Sanofi Se estima que hay 350 millones de pacientes con enfermedades raras en todo el mundo. Muchas condiciones aún no tienen tratamientos. Sin embargo, hay científicos que dedican sus vidas…

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Nuevo Tratamiento Potencial para la Enfermedad de Fabry Requiere Infusiones Menos Frecuentes

El tratamiento típico para la enfermedad de Fabry es Fabrazyme, que es una terapia de reemplazo enzimático (ERT,por sus siglas en inglés). Esta terapia debe administrarse al paciente cada dos…

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Un Resumen del 2018: Número Récord de Medicamentos Aprobados por la FDA para Enfermedades Raras

Cada año, la Administración de Alimentos y Medicamentos aprueba docenas de terapias nuevas para cumplir las necesidades no satisfechas de varias poblaciones de pacientes. Acaba de publicarse que en 2018…

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El Tratamiento Experimental de la Enfermedad de Fabry Obtiene una Designación de Fármaco Huérfano

Según un artículo de globenewswire.com, la compañía de terapia génica AVROBIO anunció recientemente que el candidato a fármaco experimental de terapia génica AVR-RD-01 obtuvo la Designación de Medicamento Huérfano de…

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