La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) publicó recientemente un comunicado de prensa en el que el comité de medicamentos humanos de la agencia, conocido como CHMP, recomendó la autorización de un nuevo tratamiento para una enfermedad rara. La droga en cuestión se llama pegvaliase y también se conoce como Palynziq. Si se aprueba, se usaría para tratar la fenilcetonuria en pacientes de 16 años o más.
Sobre la Fenilcetonuria
La fenilcetonuria es un tipo de trastorno metabólico que afecta a la enzima fenilalanina, que se acumula en el cuerpo y puede causar problemas graves. Normalmente, la fenilalanina se descompone, pero una mutación que afecta a la HAP impide que esto suceda en pacientes con el trastorno. El tratamiento rápido es esencial para evitar complicaciones mayores. Los síntomas de la fenilcetonuria incluyen tamaño de la cabeza pequeña, bajo peso al nacer, olor a humedad inusual, piel pálida, problemas de conducta, discapacidad intelectual, problemas cardíacos, convulsiones y trastornos mentales. Todos estos síntomas se pueden prevenir con un tratamiento adecuado y oportuno; La fenilcetonuria se examina rutinariamente en los recién nacidos por esta razón. La estrategia de manejo principal es una dieta altamente controlada que sea baja en fenilalanina. Los suplementos también pueden ser considerados. La mayoría de los pacientes finalmente abandonan la dieta cuando alcanzan la edad adulta. Algunos pacientes mayores todavía pueden tener problemas para controlar la enfermedad más adelante en la vida. Para aprender más sobre la fenilcetonuria, haga clic aquí.
Sobre Pegvaliase (Palynziq)
Pegvaliase ya obtuvo aprobación para el tratamiento de adultos con fenilcetonuria en los EE. UU. A partir de 2018. El medicamento tiene un mecanismo de acción único que es impulsado por la fenilalanina amoniaco liasa recombinante pegilada. Esta es una enzima que es capaz de descomponer la fenilalanina en el cuerpo, por lo tanto, reduce las concentraciones y brinda alivio a los síntomas. Los datos de los ensayos indican que el uso a largo plazo de pegvaliase puede mejorar los síntomas cognitivos y psiquiátricos. Los efectos secundarios de la droga fueron generalmente menores.
La recomendación del CHMP es otro paso en el camino hacia la aprobación completa para el tratamiento. El próximo paso será poner la recomendación a la Comisión Europea. Este organismo decidirá en última instancia si la decisión final es la autorización de comercialización para pegvaliase en toda la UE.
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