Se Está Desarrollando una Terapia Génica para el Síndrome de Crigler-Najjar

Según una historia de news-medical.net, un equipo de científicos asociados con el proyecto CURECN están comenzando a desarrollar una terapia génica que tiene el potencial de curar la enfermedad rara…

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El Comité Pide la Aprobación de un Nuevo Tratamiento para la Fenilcetonuria en Europa

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) publicó recientemente un comunicado de prensa en el que el comité de medicamentos humanos de la agencia, conocido como CHMP, recomendó la autorización de…

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Causa de una Forma Rara de Leucoencefalopatía Nediátrica Descubierta

Un Esfuerzo Colaborativo Un equipo internacional de investigadores acaba de descubrir la causa genética de una forma ultra-rara de leucoencefalopatía. La leucoencefalopatía se refiere a una familia de condiciones que…

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Nuevo Centro Médico Canadiense Pone su Mira en el Tratamiento de Enfermedades Raras

Según una historia de Ottawa Citizen, el Instituto de Investigación CHEO ha iniciado recientemente operaciones en su Centro de Innovación Genómica. Gran parte de las operaciones del centro se centrarán…

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La UE Establece un Repositorio de Estados Unidos para Datos de Pacientes Raros y Estándares para la Recopilación

Cada año, el Día de las Enfermedades Raras (28 de febrero) incita a las personas y organizaciones a investigar y reformar sus esfuerzos de enfermedades raras. Este año, la Comisión…

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