La Agencia Europea de Medicamentos Otorga la Designación de Medicamento Huérfano para Medicamentos para la Fibrosis Quística Experimental

Según un comunicado de prensa de Aridis Pharmaceuticals, la compañía recibió la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos por su tratamiento experimental de infección pulmonar relacionada con la fibrosis quística AR-501.

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) es el organismo regulador de los productos farmacéuticos disponibles en el mercado de la Unión Europea, desempeñando un papel análogo al de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).

Sobre la Fibrosis Quística

Acerca de la fibrosis quística: La fibrosis quística (FQ) es una condición genéticamente heredada caracterizada por la acumulación de mucosa espesa y viscosa en los conductos de todo el cuerpo. En individuos sanos, esta mucosa es normalmente delgada y resbaladiza, actuando como un tipo de lubricante. Sin embargo, en pacientes con fibrosis quística, este lubricante normalmente fluido en su lugar se tapa y obstruye los conductos pequeños, causando lo que puede ser una disfunción orgánica importante y un daño considerable. Los pulmones y el páncreas muestran una susceptibilidad particular.

La fibrosis quística es causada por una mutación genética en un gen llamado CFTR. Normalmente, este gen codifica la producción de una proteína llamada regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (o CFTR), que ayuda a que el cloruro se mueva a la superficie de las células, atrayendo agua. Cuando CFTR tiene una mutación, se produce una proteína CFTR disfuncional, que es mucho menos efectiva para transportar cloruro y, por lo tanto, mucho menos efectiva para atraer agua a las células. Sin el agua atraída por CFTR, la mucosa producida por estas células adquiere cualidades viscosas.

La FQ puede provocar problemas de salud graves, como infección crónica (particularmente de los pulmones) y, a veces, incluso insuficiencia respiratoria. Algunos pacientes con fibrosis quística desarrollan complicaciones digestivas como diabetes o bloqueos de los conductos biliares.

Actualmente no existe una cura para la fibrosis quística, y el tratamiento se centra principalmente en proporcionar alivio de los síntomas y controlar complicaciones potencialmente peligrosas. Muchas personas con FQ viven vidas más cortas, por lo que los investigadores que buscan nuevos tratamientos se sienten particularmente mal.

Acerca de AR-501 y la designación de medicamento huérfano EMA

AR-501 es una mezcla inhalada de citrato de galio que, en concentraciones desarrolladas por Aridis, se cree que proporciona «actividad antiinfecciosa de amplio espectro» en los pulmones de pacientes con fibrosis quística. Dado que la infección pulmonar frecuente es un problema de salud persistente y grave para los pacientes con fibrosis quística, su manejo es un paso vital para mejorar el bienestar de estos pacientes.

Aunque AR-501 recibió la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (similar al programa de medicamentos huérfanos operado por la FDA de los Estados Unidos), todavía se considera altamente experimental: el programa se encuentra actualmente en fase 1/2 de prueba, que se ocupa principalmente de establecer perfiles de seguridad y pautas de dosificación. Pueden pasar meses antes de que se ejecuten los ensayos que evalúan la efectividad de AR-501 y pueden pasar años antes de que llegue al mercado (si alguna vez lo hace).


Las infecciones pulmonares frecuentes pueden ser fatales para los pacientes con fibrosis quística. ¿Qué opina del desarrollo de medicamentos que esperan tratar esta complicación grave? ¡Comparta sus anécdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este artículo ha sido traducido al español lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su región, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, envíe un correo electrónico a ideas@patientworthy.com.

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