La Nueva Edición Principal Tiene el Potencial de Buscar y Reemplazar Hasta el 89% de los Defectos Genéticos

 

CNN cubrió recientemente una historia en la publicación Nature sobre un artículo que explica la edición base (o edición principal). Los investigadores que crearon la tecnología establecieron el proceso de utilizar la edición base para corregir la variante genética involucrada en la enfermedad de Alzheimer y también las variantes involucradas con el cáncer de seno y la anemia falciforme.

Acerca de las Mutaciones Puntuales

CRISPR es emocionante y revolucionario cuando se trata de localizar genes específicos. Sin embargo, no siempre es preciso al corregir mutaciones puntuales en estos genes.

En el método estándar CRISPR-Cas9, Cas9 se puede comparar con un conjunto de tijeras que cortan porciones de hebras de ADN. Sus objetivos son áreas específicas de mutaciones genéticas.

El Dr. David Liu, biólogo de la Universidad de Harvard, es el autor principal del artículo. El Dr. Liu explicó que las variantes genéticas llamadas mutaciones puntuales son la causa principal de la enfermedad.

Su objetivo entonces era encontrar una manera de corregir mutaciones puntuales.

Usando la tecnología CRISPR como base, el mecanismo recientemente desarrollado llamado edición de bases permite a los investigadores reemplazar una base de ADN dentro de un genoma. El genoma es el conjunto completo de ADN que incluye todos sus genes.

En esencia, la edición principal utiliza la tecnología CRISPR-Cas9 junto con otra proteína que creará nuevo ADN.

Los expertos en este campo se apresuran a señalar que, aunque se trata de una sustitución menor, tendrá un gran impacto.

El Dr. Liu agregó que ahora pueden guiar la mutación relacionada con la anemia falciforme a su secuencia normal. Esto ahora se puede lograr sin la necesidad de cortar el ADN.

Tres Intentos y Luego el Éxito

Nuestras células desarrollan una línea sólida de defensa para evitar que ocurran errores en nuestro genoma. Por lo tanto, la parte más difícil del estudio fue engañar a las células para que aceptaran las sustituciones iniciadas por el nuevo proceso de edición de bases.

El Dr. Liu y uno de sus asociados hicieron algunas versiones del nuevo sistema de edición. Finalmente, en el tercer intento, el equipo pudo hacer correcciones a mutaciones puntuales en el setenta y cinco por ciento de las células de mamíferos.

El Dr. Liu explicó a su asociado que no le sorprendió la necesidad de varios intentos. Él predijo que la célula «iba a luchar» contra el cambio, por lo que no estaba decepcionado.

Un colega declaró en términos simples: «fusionaron dos proteínas y crearon un sistema de edición preciso».

Tienen mucho más trabajo por hacer. Actualmente, su proceso de edición base solo puede crear dos tipos de cambios de ADN. El sistema de edición base tiene muchos más años de trabajo antes de poder ayudar a los pacientes con mutaciones genéticas.

El equipo de investigación está probando el proceso en varias enfermedades, liderando así el camino hacia aplicaciones terapéuticas.

También hay preocupaciones éticas. El más destacado fue la edición de genes de bebés gemelos en China en 2018. Esto fue ampliamente condenado por la comunidad internacional.

 


Rose Duesterwald

Rose Duesterwald

Rose became acquainted with Patient Worthy after her husband was diagnosed with Acute Myeloid Leukemia (AML) six years ago. During this period of partial remission, Rose researched investigational drugs to be prepared in the event of a relapse. Her husband died February 12, 2021 with a rare and unexplained occurrence of liver cancer possibly unrelated to AML.

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