El Fármaco Experimental de Beta Talasemia Concluye el Exitoso Ensayo de Fase 2

Según una publicación deBlood Journal, un fármaco experimental de beta talasemia llamado luspatercept arrojó resultados positivos al final de un estudio clínico de fase 2. Muchos pacientes disfrutaron de un aumento en los niveles de hemoglobina, una mejora importante para alguien con beta talasemia, una afección casi universalmente caracterizada por anemia.

Acerca de la Talasemia Beta

La talasemia beta es una condición que inhibe la producción de hemoglobina del cuerpo, la proteína ferrosa en los glóbulos rojos que transporta oxígeno a los músculos y órganos.

La condición es causada por la mutación del gen HBB. This gene is responsible for coding the production of beta-globin proteins. Las beta-globinas son necesarias para la producción de hemoglobina funcional. Viene en dos formas, talasemia mayor y talasemia intermedia. Como habrás adivinado, la talasemia mayor es la forma más grave de la enfermedad.

Sin embargo, ambas formas se caracterizan por anemia (bajo recuento de glóbulos rojos) y escaso suministro de oxígeno en todo el cuerpo. Se diferencian solo por la gravedad de sus síntomas. Las estimaciones de las personas afectadas varían drásticamente, de una de cada 10,000 personas en la Unión Europea a una de cada 100,000 en todo el mundo. Estas diferencias drásticas son difíciles de explicar, pero a menudo pueden atribuirse al menos parcialmente al acceso inadecuado a la atención médica en muchas partes del mundo, lo que significa que muchos pacientes permanecen sin diagnosticar.

Sobre el Estudio de Luspatercept

El estudio no aleatorizado, no controlado incluyó a 64 pacientes adultos con beta talasemia. Algunos de los pacientes dependían de transfusiones de sangre regulares como parte de su régimen de terapia. El estudio encontró que los pacientes que no dependían de transfusiones de sangre mostraron una mejora significativa en los niveles de hemoglobina cuando se les administró una dosis de luspatercept.

Los hallazgos probablemente alentarán un ensayo clínico de fase 3 para el medicamento experimental de Acceleron Pharma. A la espera de una confirmación adicional de la eficacia, especialmente en un estudio controlado, la FDA puede considerar la aprobación de luspatercept para la beta talasemia. Aunque las noticias son alentadoras, es importante moderar las expectativas hasta que todo esté dicho y hecho. La falta de un grupo de control en el estudio de fase 2 puede no haber tenido en cuenta las fluctuaciones naturales en los niveles de hemoglobina, por improbable que pueda parecer. La FDA espera una investigación exhaustiva antes de otorgar la aprobación del mercado de medicamentos y, a pesar de los prometedores resultados publicados por Acceleron, luspatercept no será la excepción.


¿Por qué cree que se tomó la decisión de hacer que el estudio de fase 2 no esté controlado? ¿La participación a pequeña escala limita el tipo de estudio que los médicos pueden realizar? ¡Comparta sus anécdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este artículo ha sido traducido al español lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su región, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, envíe un correo electrónico a ideas@patientworthy.com.

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