Según un artículo reciente publicado en Pharmaceutical-Technology, la terapia génica de uniQure AMT-130 puede reducir los niveles de la proteína huntingtina que causa el trastorno. Un gen anormal es responsable…
Un artículo reciente de Biospacecubre un comunicado de prensa de 4D Pharma en Leeds, Inglaterra. 4D ha anunciado la primera confirmación clínica mundial de un producto bioterapéutico. MRx0518 se ha…
Un estudio reciente, realizado por mi Melinda Kavanaugh de la Universidad de Wisconsin, Milwaukee, examinó el papel de los niños que actúan como cuidadores de aquellos diagnosticados con esclerosis lateral…
Como se informó originalmente en Porphyria News, las enfermedades raras han sido históricamente olvidadas por la medicina tradicional; su naturaleza oscura y a menudo genética les hizo carecer de prioridad,…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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