Khondrion acaba de anunciar que el primer paciente recibió una dosis en su estudio de fase 2b para enfermedades mitocondriales llamadas KHENERGYZE. Esta población de pacientes tiene una gran necesidad insatisfecha y los investigadores tienen la esperanza de la promesa de esta terapia de investigación.
KHENERGYZE
La prueba se llevará a cabo en tres sitios diferentes en Alemania, el Reino Unido y los Países Bajos. Es un examen aleatorio, doble ciego, controlado con placebo de Sonlicromanol en pacientes que tienen una mutación en la transferencia mitocondrial RNALeu (UUR). Esta mutación puede causar enfermedades mitocondriales, incluida la encefalomiopatía mitocondrial, episodios de accidente cerebrovascular, acidosis láctica, diabetes o sordera hereditaria, y otras.
Su objetivo principal es investigar el efecto que la terapia tiene sobre el funcionamiento cognitivo, algo que afecta todo lo que hacemos como humanos. Esto se medirá a través de una prueba de identificación visual de Cogstate.
La terapia es una molécula pequeña que se toma por vía oral. Los investigadores creen que es uno de los tratamientos de investigación más avanzados para este grupo de enfermedades. Ya se le ha otorgado la designación de medicamento huérfano para muchas formas de enfermedades mitocondriales tanto en los Estados Unidos como en Europa. En estudios previos se ha demostrado que es seguro, bien tolerado y tiene eficacia clínica.
Este ensayo todavía está reclutando pacientes actualmente. Puede obtener más información sobre los detalles específicos de esta prueba aquí. Si las cosas continúan según el plan, se esperan resultados para la segunda mitad de este año.
Puede leer más sobre esta terapia de investigación aquí.
