De acuerdo a una historia de Porphyria News, Lucia Monaco, PhD, es la presidente del Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC). A pesar de las continuas interrupciones causadas por la pandemia de coronavirus/COVID-19, ella cree que la organización aún es más que capaz de alcanzar su objetivo de 1,000 nuevos tratamientos para enfermedades raras para el 2027. El consorcio se lanzó por primera vez en el 2011 como un proyecto conjunto de los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. (NIH) y el Programa Conjunto Europeo de Enfermedades Raras (EJP RD) de la UE.
Apegarse a la Meta
Originalmente, el IRDiRC planeaba organizar una reunión del 12 al 13 de Marzo que se esperaba que albergara alrededor de 200 expertos en enfermedades raras en Berlín, pero como muchas otras reuniones profesionales, tuvo que cancelarse ya que COVID-19 comenzó a extenderse rápidamente por la UE Estados miembros. Mónaco reconoce que la pandemia presentará un desafío para sus operaciones y casi definitivamente disminuirá su progreso. Si bien existen preocupaciones genuinas sobre cómo se pueden mantener las operaciones de investigación del IRDiRC, Mónaco aún espera que los impactos para el grupo sean menores. Desafortunadamente, es difícil estar seguro al respecto en este momento.
Creando Nuevas Terapias
La organización se estableció con un objetivo principal: que para el año 2027, cualquier persona que esté viviendo con una enfermedad rara podrá obtener el diagnóstico correcto, la atención más efectiva y una terapia disponible en un año después de recibir atención médica . Aquellos con diagnósticos completamente nuevos se integrarían en un sistema de investigación y diagnóstico que sería de escala global. El IRDiRC también apunta a la maduración completa de los métodos para evaluar los impactos del tratamiento y el diagnóstico para pacientes con enfermedades raras.
El IRDiRC está compuesto por un total de 62 organizaciones miembros, como compañías farmacéuticas, grupos sin fines de lucro y agencias gubernamentales. Para participar, se espera que estas organizaciones inviertan al menos $10 millones para el desarrollo de la investigación de enfermedades raras en un período de cinco años. El grupo se estableció por primera vez con el objetivo de alcanzar 200 tratamientos de enfermedades raras para el 2020, pero el objetivo amplió su alcance cuando quedó claro que este objetivo inicial sería excedido.
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