El ámbito médico está cambiando, pero ¿cómo afecta eso a la atención del paciente y las expectativas clínicas? La National Hemophilia Foundation analiza cómo las expectativas clínicas de los pacientes con hemofilia no se alinean necesariamente con opciones de tratamiento más nuevas e innovadoras. Cambiar estas expectativas puede beneficiar a los pacientes y mejorar los resultados del paciente. El modelo completo para el tratamiento se puede encontrar en la Hemofilia.
Hemofilia
La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario poco frecuente que hace que la sangre no coagule normalmente. Cuando alguien se corta o se lastima de alguna manera, las células sanguíneas se agrupan para formar un coágulo y detener el sangrado. Pero las personas con hemofilia no tienen suficientes factores de coagulación de la sangre: factor VIII para la hemofilia A y factor IX para la hemofilia B. La hemofilia se presenta principalmente en hombres.
Los síntomas varían, pero pueden incluir:
- Heces con sangre u orina
- Grandes contusiones profundas
- Dolor e inflamación articular
- Hemorragias nasales aleatorias
- Irritabilidad y cambios de humor en bebés y niños.
- Sangrado prolongado y prolongado después de lesiones, vacunas o procedimientos médicos.
- Vómitos
- Dolores de cabeza intensos y visión doble.
- Dolor de cuello
- Fatiga severa y que empeora
- Calor, inflamación y dolor repentinos en las articulaciones.
Las personas con los últimos cinco síntomas deben buscar atención médica de emergencia lo antes posible. Lea más sobre la hemofilia.
Crear un Nuevo Modelo de Tratamiento
En el pasado, los tratamientos para la hemofilia A se diseñaron para mantener niveles del 1% o más del factor VIII. Sin embargo, los investigadores señalan que esto presenta un problema: los pacientes que los usaban aún estaban en riesgo de hemorragias potencialmente peligrosas.
Entonces, ¿por qué se siguen usando estos tratamientos? Ha habido mucha innovación en esta esfera. Los medicamentos más nuevos e incluso las terapias genéticas son más fáciles de administrar y proporcionan una mejor protección contra las hemorragias espontáneas. Algunas de estas terapias pueden incluso promover la hemostasia normal.
Hemo-qué? La hemostasia es básicamente el primer paso para curar una herida. Cuando se rompe un vaso sanguíneo, la hemostasia comienza el proceso de coagulación. Entonces, dado que las personas con hemofilia tienen dificultades con la coagulación de la sangre y la cicatrización de heridas, la promoción de la hemostasia les permite sanar de manera segura y más rápida.
Modelo Actualizado para el Tratamiento de la Hemofilia
Entre el 2017 y 2019, defensores de pacientes y proveedores de atención médica de 24 países colaboraron para formar este modelo actualizado. Su objetivo es crear una base que promueva mejores resultados para el paciente. En la mente de los investigadores, esto significaba que los pacientes lograban un nivel de hemostasia similar al de las personas sin hemofilia. El modelo consta de un conjunto de hitos:
- Hito 1: Prevenir la muerte prematura. Este hito se puede lograr con tratamientos de concentrado de factor, atención domiciliaria y accesibilidad de proveedores de salud.
- Hito 2: Calidad de vida mejorada. Este hito significa que los pacientes están experimentando menos dolor o deterioro de las articulaciones. Los pacientes pueden participar en las actividades diarias. La mayoría de los pacientes que comenzaron el tratamiento temprano deberían poder alcanzar este hito.
- Hito 3: Sin sangrado espontáneo. En este hito, los pacientes pueden participar en actividades de «bajo riesgo», como golf, frisbee, jardinería, snorkel y aeróbicos acuáticos. En esta etapa, no debe haber sangrado al azar. La mayoría de los pacientes que actualmente están siendo tratados por hemofilia deberían poder alcanzar este hito.
- Hito 4: Movilidad sin obstáculos. En esta etapa, las personas pueden participar en el trabajo, la escuela y la vida familiar sin restringirse. Esta etapa es alcanzable para las personas que toman tratamiento profiláctico desde una edad temprana.
- Hito 5: Estilo de vida sin restricciones. Los pacientes que alcanzan este hito pueden pasar por traumas o lesiones menores sin preocuparse. Deben estar utilizando factores de reemplazo a pedido para ayudar a controlar su condición.
- Hito 6: Ninguna intervención después del tratamiento médico. En esta etapa, los pacientes pueden someterse a una cirugía o experimentar una lesión sin necesidad de atención especializada. Los pacientes pueden alcanzar esta etapa mediante la colaboración con un centro de tratamiento de hemofilia. Además, estos pacientes deben tener acceso a factores de reemplazo si es necesario.
- Hito 7: Hemostasia normal. Este hito promueve una mejor calidad de vida. Los pacientes que alcanzan este hito reciben un tratamiento extremadamente temprano. Además, la terapia génica podría beneficiar a los pacientes que desean alcanzar la hemostasia.
