Según una historia de globenewswire.com, la compañía biofarmacéutica Orphazyme A/S ha anunciado recientemente que ha presentado su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA, por sus siglas en Inglés) para su tratamiento experimental arimoclomol a la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en Inglés) en revisión. Arimoclomol está en desarrollo como tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, una enfermedad rara. El tratamiento experimental ha obtenido previamente la Designación de Medicamento Huérfano, la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara, la Designación de Terapia Innovadora y la Designación Vía Rápida de la FDA.
Sobre la enfermedad de Niemann-Pick tipo C
La enfermedad de Niemann-Pick tipo C es una forma de enfermedad de almacenamiento lisosómico que se caracteriza por una deficiencia no en una enzima, sino en un tipo de proteína transportadora que evita que las moléculas solubles en agua se muevan dentro de una célula. Es causada por mutaciones de cualquier gen NPC1 o NPC2 Existe una gran disparidad en la gravedad y la presentación de los síntomas, lo que los convierte en un método poco confiable para el diagnóstico. Pueden aparecer en la infancia o tan tarde como la sexta década de la vida de un paciente. Tales síntomas incluyen agrandamiento del bazo y/o hígado, ictericia, depresión severa, ataxia, epilepsia, dificultad para hablar y tragar, distonía, mal tono muscular, trastorno bipolar, microcefalia, pérdida progresiva de la audición, demencia progresiva y psicosis. La mayoría de los tratamientos son de apoyo, pero existen algunos medicamentos que pueden retrasar la progresión de la enfermedad y prolongar la vida. La vida útil está relacionada con el inicio de los síntomas, y aquellos con los primeros síntomas generalmente mueren antes.Para obtener más información sobre la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, haga clicaquí.
Sobre Revisión Rodante
Como la solicitud se ha presentado bajo revisión rodante, esto permitirá a la compañía enviar las secciones de la FDA de la NDA a medida que se completen. Esto permite un proceso de revisión acelerado ya que, en circunstancias normales, se esperaría que Orphazyme esperara hasta que se completara la solicitud antes de enviarla.
Sobre el Arimoclomol
Arimoclomol es una terapia de investigación que activa el aumento de la producción de proteínas de choque térmico. Este mecanismo de acción tiene el potencial de conferir beneficios a una variedad de estados de enfermedades raras; tales beneficios incluyen mejorar la función de los lisosomas celulares, intervenir en proteínas mal plegadas y eliminar las agregaciones de proteínas. Es un tratamiento oralmente activo que es capaz de atravesar la barrera hematoencefálica. Además de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, el medicamento también se está investigando como tratamiento para la enfermedad de Gaucher, la esclerosis lateral amiotrófica y la miositis esporádica por cuerpos de inclusión.
