La FDA Acepta un Acuerdo de Confidencialidad de Revisión Prioritaria para un Posible Medicamento Tipo C para la Enfermedad de Niemann-Pick
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La FDA Acepta un Acuerdo de Confidencialidad de Revisión Prioritaria para un Posible Medicamento Tipo C para la Enfermedad de Niemann-Pick

De acuerdo a una historia de globenewswire.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aceptó recientemente la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para arimoclomol. Esta aplicación…

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Nueva Solicitud de Medicamento para el Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick tipo C Presentada Bajo Revisión Rodante
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Nueva Solicitud de Medicamento para el Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick tipo C Presentada Bajo Revisión Rodante

Según una historia de globenewswire.com, la compañía biofarmacéutica Orphazyme A/S ha anunciado recientemente que ha presentado su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA, por sus siglas en Inglés) para su tratamiento…

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Sanofi está Avanzando en la Investigación de la Enfermedad de Almacenamiento Lisosomal

Sanofi Se estima que hay 350 millones de pacientes con enfermedades raras en todo el mundo. Muchas condiciones aún no tienen tratamientos. Sin embargo, hay científicos que dedican sus vidas…

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El descubrimiento de la Enfermedad de Gaucher podría Beneficiar a los Pacientes con Enfermedad de Parkinson

Cuando se encuentra que una enfermedad rara es de alguna manera similar a otra enfermedad rara, la investigación a menudo puede acelerarse para ambas. Por ejemplo, el reciente descubrimiento por…

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Un estudio sugiere que los aneurismas de la arteria del bazo pueden ser más comunes en la enfermedad de Gaucher de lo que se pensaba anteriormente

Según una historia de Gaucher Disease News, un estudio de un caso publicado recientemente sugiere que los casos de aneurisma de la arteria esplénica no se reportan en pacientes con…

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Los Resultados del Ensayo de Fase II/III Traen Esperanza para la Aprobación de la FDA para el Tratamiento de la Nueva Enfermedad de Niemann-Pick tipo C

La enfermedad de Niemann-Pick es una enfermedad de almacenamiento lisosomal genética. Los lípidos se acumulan en los lisosomas de las células, causando síntomas debilitantes. Hay tres formas de la enfermedad:…

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Medical First – Niño Nacido con Enfermedad de Gaucher y Síndrome de Kostmann
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Medical First – Niño Nacido con Enfermedad de Gaucher y Síndrome de Kostmann

De acuerdo con un artículo en Gaucher Disease News, el primer caso conocido de una persona con enfermedad de Gaucher y con neutropenia congénita grave fue examinado en un estudio…

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Cómo Planear una Boda Resolvió el Enigma de La Misteriosa Enfermedad de una Hermana

Heritage Florida Jewish News publicó una historia sobre el viaje de una hermana a su diagnóstico de enfermedad de Gaucher, gracias a la preparación de la boda de su hermana…

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