El arimoclomol es un tratamiento en desarrollo para la ELA, la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) y la miositis por cuerpos de inclusión (IBM, por sus siglas en Inglés).…
De acuerdo a una historia de globenewswire.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aceptó recientemente la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para arimoclomol. Esta aplicación…
Según una historia de globenewswire.com, la compañía biofarmacéutica Orphazyme A/S ha anunciado recientemente que ha presentado su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA, por sus siglas en Inglés) para su tratamiento…
La enfermedad de Niemann-Pick es una enfermedad de almacenamiento lisosomal genética. Los lípidos se acumulan en los lisosomas de las células, causando síntomas debilitantes. Hay tres formas de la enfermedad:…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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