Según Newswise, los datos de un ensayo clínico reciente que evaluó IB1001 en pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) muestran que la terapia es eficaz, segura y bien…
Según una historia de globenewswire.com, la compañía biofarmacéutica Orphazyme A/S ha anunciado recientemente que ha presentado su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA, por sus siglas en Inglés) para su tratamiento…
Según una historia de BioSpace, las compañías de terapia génica Sarepta Therapeutics, Inc. y StrideBio, Inc. han anunciado recientemente la finalización de un acuerdo de licencia y colaboración que podría…
Orphazyme, una compañía biofarmacéutica, ha publicado recientemente los datos de su estudio de arimoclomol. Este producto está destinado al tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). Orphazyme…
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Según un artículo reciente publicado por la Universidad de California en San Francisco, la enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher (PMD) es una enfermedad neurológica rara que afecta a los niños pequeños.…
Un estudio publicado en el Orphanet Journal of Rare Diseases supervisó la progresión a largo plazo de 16 pacientes que tenían la enfermedad de Niemann-Pick tipo B. El estudio sirvió…
El primer paso para tratar enfermedades raras es diagnosticarlas con precisión. Desafortunadamente, muchas personas pasan años sin saber qué es lo que va mal en su cuerpo. Los médicos están…
La enfermedad de Niemann-Pick es una enfermedad de almacenamiento lisosomal genética. Los lípidos se acumulan en los lisosomas de las células, causando síntomas debilitantes. Hay tres formas de la enfermedad:…
Ataxia Espinocerebelosa (SCA) se refiere a un grupo de trastornos neurodegenerativos. Las Ataxias son un componente del sistema nervioso que controla el movimiento. SCA se produce cuando las ataxias en…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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