Según una historia de BioSpace, la compañía farmacéutica Zynerba Pharmaceuticals Inc. publicó recientemente los resultados de un ensayo clínico. Este ensayo estaba probando el producto de la compañía Zygel ™ (gel de CBD) como tratamiento para pacientes que viven con síndrome de X frágil (FXS). Desafortunadamente, el gel no tuvo un impacto estadísticamente significativo y no pudo satisfacer los puntos finales del estudio primario y secundario para el grupo en general. Sin embargo, los datos revelaron que podría ser eficaz para los pacientes más gravemente afectados. Zynerba se centra en el desarrollo de terapias transdérmicas con CBD.
Acerca del Síndrome de X Frágil (FXS)
El síndrome de X frágil es un trastorno genético que afecta a los hombres con más frecuencia que a las mujeres. Se caracteriza por discapacidad intelectual y características físicas distintivas.. La enfermedad es causada por una mutación que afecta al gen FMR1 Los síntomas del síndrome frágil x incluyen discapacidad intelectual que puede variar ampliamente en severidad, autismo, ansiedad social, TDAH, déficit de memoria de trabajo, convulsiones, problemas de visión y comportamiento hiperactivo. Las características físicas distintivas se hacen notables una vez que comienza la pubertad y pueden incluir orejas prominentes, tono muscular deficiente, cara larga, testículos agrandados, piel suave, pies planos y articulaciones de los dedos hiperflexibles. El tratamiento es principalmente sintomático y puede incluir antidepresivos, antipsicóticos y estimulantes. Las intervenciones como educación especial, terapia del habla y terapia conductual pueden ser beneficiosas. No existe cura para el síndrome X frágil. La esperanza de vida es aproximadamente 12 años menor que la población general. Para obtener más información sobre el síndrome de X frágil, haga clic aquí.
Sobre el Estudio
El estudio multinacional tuvo una duración total de 14 semanas e involucró a un total de 212 pacientes. El punto final primario para el ensayo fue la mejora en los resultados de una evaluación llamada la subescala de Evitación Social de la Lista de verificación de Comunidad- Comportamiento Aberrante FXS(ABC-CFXS). Los tres puntos finales secundarios fueron mejoras en los puntajes de la subescala de Socialmente Insensible/Letárgico y la Subescala de Irritabilidad, así como la Impresión Clínica Global (CGI-I).
Si bien Zygel no logró satisfacer estos puntos finales, el estudio no terminó en un fracaso completo. Zygel pudo alcanzar el punto final primario para un cierto subconjunto de pacientes. Estos pacientes, que tienen al menos el 90 por ciento de metilación del gen FMR1 y son los más gravemente afectados por el trastorno, vieron una mejora significativa. Este grado de metilación ocurre en aproximadamente el 60 por ciento de los pacientes con síndrome de X frágil.
Con estos hallazgos, Zygel continuará siendo investigado como una posible terapia para este grupo.
