El Síndrome de Angelman impide la capacidad del cerebro para distinguir el ruido de fondo de lo que es importante. Este es el resultado de una inhibición tónica reducida, causada por una pérdida de la función del receptor GABA A selectivo delta (δ). Mientras que los pacientes con síndrome de Angelman tienen una esperanza de vida normal, puede causar discapacidad intelectual, retraso en el desarrollo, dificultad al hablar, convulsiones, ansiedad y problemas de equilibrio entre otros síntomas. Mientras que estos individuos son altamente sociables, no pueden vivir de manera independiente.
Actualmente no existe una terapia aprobada para el síndrome de Angelman. Sin embargo, Ovid Therapeutics acaba de anunciar que se están moviendo a un ensayo de Fase 3 para un nuevo tratamiento potencial.
La Prueba
La droga se llama OV101. Funciona al activar los receptores GABA A selectivos delta (δ). En estudios preclínicos, el medicamento mejoró los síntomas tanto en el síndrome de Angelman como en el Síndrome de X Frágil. El medicamento tiene una Designación de Medicamento Huérfano y una Designación de Vía Rápida por parte de la FDA para ambas condiciones.
El nuevo Ensayo de Fase 3 para OV101 tendrá una duración de 12 semanas e incluirá 50-60 pacientes pediátricos con síndrome de Angelman (4-12 años de edad). A cada paciente se le administrará una dosis de OV101 o placebo una vez al día. El efecto de los medicamentos se examinará mediante una puntuación de las Impresiones Clínicas Globales de mejora (CGI-I) como criterio de valoración principal. Luego se examinarán estas puntuaciones con un enfoque específico en los síntomas que los pacientes y sus cuidadores considerarán particularmente importantes.
La inscripción para el ensayo comenzará en a mediados del 2019. Solo está pendiente la aprobación de la FDA en su protocolo.
Los investigadores confían en el éxito de este medicamento basándose en el progreso clínico que ya han logrado. Ellos creen que este podría ser el primer tratamiento aprobado para el trastorno. En última instancia, el objetivo es no solo mejorar la vida de las personas que viven con la condición, sino también las familias y los cuidadores afectados por la afección.
Estudios Adicionales
Ovid también está iniciando un ensayo con pacientes que ya han completado un estudio OV101. Se examinará la seguridad y la tolerabilidad de OV101 a largo plazo. También monitorizaran su eficacia como tratamiento a largo plazo.
Además, Ovid está buscando opciones potenciales para los pacientes con síndrome de Angelman que tienen menos de cuatro años.
¡Manténgase atento para escuchar las actualizaciones de su ensayo clínico de Fase 3 y estos dos esfuerzos de investigación adicionales! Si la prueba de la Fase 3 es exitosa, se espera que el próximo año se presente una solicitud de la FDA para la aprobación de OV101.
Puede leer más sobre esta droga y los desarrollos de prueba de Ovid aquí.
