En un comunicado de prensa del 9 de Julio, la Fundación del Síndrome de Quilomicronemia Familiar (FCS) anunció su apoyo a un proyecto de ley presentado por el congresista Paul Tonko (D-NY) y David B. McKinley (R-WV). El proyecto de ley, también conocido como la Ley HEART, busca alterar el proceso de aprobación de la FDA para terapias diseñadas para tratar enfermedades raras. Como el principal grupo de defensa para pacientes con FCS, la Fundación FCS está especialmente preparada para implementar cambios en este ámbito.
En última instancia, la Ley alentaría la inclusión de las voces de los pacientes en la experiencia de revisión de medicamentos. Aunque muchos desarrolladores de medicamentos trabajan para mejorar los resultados de los pacientes, comprender las dificultades y complejidades de las enfermedades raras sirve para crear objetivos de investigación más específicos y personalizados.
Ley HEART
La Ley HEART significa ayudar a los expertos a acelerar los tratamientos raros. Con el apoyo de la Fundación FCS, las organizaciones de defensa de pacientes y el Proyecto HAYSTACK por igual, la Ley HEART alentaría nuevos procedimientos de revisión y aprobación para terapias de enfermedades raras. Para comenzar, los pacientes, especialistas y otros expertos desempeñarían un papel más importante en el proceso de revisión de medicamentos. Además, los miembros del Programa de Enfermedades Raras de la FDA deben participar en el proceso de revisión.
A continuación, la Ley HEART establece una serie de disposiciones, tales como:
- Los pacientes actuarán como consultores para los planes de Evaluación de Riesgos y Estrategia de Mitigación (REMS).
- La FDA debe publicar un informe anual sobre cuántas solicitudes revisaron para detectar NDA de enfermedades raras.
- El Comité Asesor para terapias de enfermedades raras debe involucrar a expertos en enfermedades raras (pacientes, especialistas, defensores).
Esto ofrece una oportunidad única para el campo médico para mejorar y elevar las voces de los pacientes. Además, aprender directamente de las experiencias del paciente ayuda a desarrollar protocolos de seguridad efectivos y tópicos. Es cierto que los pacientes pueden no tener experiencia reguladora. Sin embargo, viven con sus condiciones diariamente, lo que los convierte en expertos en sus campos. Al utilizar este conocimiento, los pacientes se sienten más en sintonía con su experiencia médica, mientras que los investigadores comprenden mejor las enfermedades raras.
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