Medicación Spinraza muestra beneficios prometedores en pacientes con AME pre-sintomáticos

Por Lauren Taylor de In The Cloud Copy

Biogen anunció nuevos datos del ensayo NURTURE de pacientes pre-sintomáticos con atrofia muscular espinal (AME). La AME es una enfermedad neuromuscular autosómica recesiva rara que causa que las neuronas responsables del movimiento mueran con el tiempo. Esto resulta en debilidad muscular progresiva y parálisis. Según el Orphanet Journal of Rare Diseases, la incidencia estimada es de 1 en 6,000 a 1 en 10,000 nacimientos vivos.

Actualmente hay dos terapias aprobadas para la atrofia muscular espinal (AME), la Spinraza de Biogen y la terapia génica de Novartis, Zolgensma. Spinraza tiene un precio de $750,000 para el primer año y $375,000 cada año después. El Zolgensma de Novartis, que se cree que es un tratamiento único, tiene un precio de $2.1 millones. Eso lo convierte en el tratamiento único más costoso de la industria biofarmacéutica.

Roche espera que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) apruebe su terapia con risdiplam para el trastorno más adelante en el verano. Y la compañía ha sugerido que planea rebajar tanto a Biogen como a Novartis en el precio para compensar ser terceros en el mercado.

En el estudio de NURTURE hasta la fecha, Biogen descubrió que en los bebés diagnosticados genéticamente con AME, el tratamiento temprano y sostenido con Spinraza por hasta 4.8 años permitió una «supervivencia sin precedentes». Los pacientes continuaron manteniendo ganancias de la función motora en comparación con el curso natural de la enfermedad.. La compañía planea presentar los datos en la reunión virtual de Cure SMA Research & Clinical Care.

Los datos incluyen casi un año de seguimiento adicional para los participantes de NURTURE. A partir de Febrero de 2020, todos los pacientes que recibieron tratamiento, con una edad media de 3.8 años, estaban vivos y sin ventilación permanente. Por lo general, la mayoría de los niños con AME Tipo 1, en promedio, no viven hasta su segundo cumpleaños. Todos los niños que recibieron Spinraza en este grupo lograron el hito motor de caminar de forma independiente y mantener esa capacidad.

«El impacto del tratamiento temprano y sostenido de Spinraza en estos bebés y sus familias es notable», dijo Kathryn Swoboda, Katherine B. Sims, M.D., Presidenta de Neurogenética y directora del Programa de Neurogenética, Hospital General de Massachusetts. «Los nuevos resultados de NURTURE continúan reforzando el beneficio sustancial del diagnóstico rápido y el tratamiento temprano y a largo plazo con Spinraza».

NURTURE es un ensayo abierto de fase II de 25 pacientes pre-sintomáticos que han sido diagnosticados con una prueba genética para AME como los que tienen más probabilidades de desarrollar AME Tipo 1 o 2. Recibieron su primera dosis de Spinraza antes de las 6 semanas de edad. El ensayo se ha extendido otros tres años, lo que permite a la compañía evaluar la eficacia y la seguridad hasta los 8 años de edad.

Spinraza fue la primera terapia aprobada para tratar la AME y está aprobada en más de 50 países. El medicamento es un oligonucleótido antisentido (ASO, por sus siglas en Inglés) desarrollado utilizando tecnología patentada de Ionis Pharmaceuticals. Esa tecnología está diseñada para atacar la causa raíz de la AME al aumentar la cantidad de proteína de neurona motora de supervivencia (SMN) de longitud completa. Esta proteína es necesaria para mantener las neuronas motoras. El medicamento se administra mediante inyección intratecal en el líquido que rodea la médula espinal.

La FDA aprobó Zolgensma en Mayo de 2019 para tratar a niños menores de dos años con AME que tienen mutaciones bielélicas en el gen de supervivencia de la neurona motora 1 (SMN1). Zolgensma solo está aprobado para AME Tipo 1, la forma más severa, que casi siempre es mortal a los dos años de edad. Tiene una tasa de mortalidad del 50% a los siete meses y una tasa de mortalidad del 90% a los 12 meses.

Un estudio de 2009 encontró que con la atención nutricional y respiratoria, un mayor porcentaje de esos pacientes vivían más allá de los dos años de edad. Los pacientes con los tipos II y III generalmente viven en la edad adulta y podrían tener una expectativa de vida normal, aunque con una gran cantidad de servicios de atención médica. Spinraza está aprobado para todo tipo.

Es probable que Zolgensma, debido a su enfoque de tratamiento único, sea la terapia de elección para la AME. Aún así, los analistas proyectan que risdiplam podría alcanzar $1 billon en ventas anuales, y Spinraza de Biogen ya está recaudando alrededor de $2 billones por año. Es probable que la espinraza y el risdiplam se consideren los tratamientos para pacientes mayores. Y el risdiplam tiene una ventaja sobre Spinraza: es un medicamento oral, mientras que Spinraza requiere una infusión espinal cada cuatro meses.

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