Los Resultados de un Ensayo de Colangitis Biliar Primaria Parecen Prometedores

Según una historia de GlobeNewswire, la compañía biofarmacéutica CymaBay Therapeutics, Inc. anunció recientemente los alentadores resultados de primera línea de un ensayo clínico de fase 3. Este estudio estaba probando el seladelpar como tratamiento para la colangitis biliar primaria, una enfermedad rara que afecta los conductos biliares. Los hallazgos sugieren que el seladelpar podría ser una terapia útil para los pacientes que viven con esta enfermedad.

Acerca de la Colangitis Biliar Primaria

La colangitis biliar primaria, menos conocida como cirrosis biliar primaria, es una enfermedad autoinmune que afecta al hígado. Se caracteriza principalmente por un daño progresivo de los conductos biliares, que con el tiempo permite que la bilis y otras sustancias tóxicas se acumulen en el hígado. En última instancia, la enfermedad puede progresar a cicatrización hepática y cirrosis. Se desconoce la causa precisa de la enfermedad; una predisposición genética, que quizás involucre al gen POGLUT1, es un factor de riesgo, al igual que la presencia de otra enfermedad autoinmune. Las mujeres también tienen muchas más probabilidades de desarrollar colangitis biliar primaria. Los síntomas incluyen reducción de la densidad ósea, lesiones cutáneas, fatiga (a veces grave), ictericia, hinchazón abdominal, encefalopatía hepática y agrandamiento del bazo. El tratamiento para la enfermedad puede incluir el medicamento Ursodiol, suplementos vitamínicos y trasplante de hígado en casos graves. Algunos pacientes experimentan una progresión más lenta de la enfermedad en la medida en que su esperanza de vida y su calidad de vida no se ven afectadas significativamente. Para obtener más información sobre la colangitis biliar primaria, haga clic aquí.

Acerca del Estudio

El ensayo involucró a un total de 265 pacientes que recibieron placebo, 5 mg de seladelpar por día o 10 mg de seladelpar por día. El criterio de valoración principal fue un nivel normal de bilirrubina y una caída del 15 por ciento desde el nivel de fosfatasa alcalina sérica inicial (ALP) que era menos de 1.67 veces el límite superior normal (LSN). Esto debe lograrse después de 52 semanas de tratamiento. Desafortunadamente, este estudio finalizó antes de tiempo y el límite de 52 semanas se modificó a tres meses.

167 pacientes pudieron alcanzar el criterio de valoración modificado y un total del 78.2 por ciento de los pacientes con la dosis de 10 mg alcanzaron el criterio de valoración principal compuesto, que también fue alcanzado por el 57.1 por ciento de los pacientes del grupo de 5 mg. Solo el 12.5 por ciento en el grupo de placebo alcanzó el punto final. En un mes, el fármaco redujo la ALP en un 38 y un 30 por ciento en los grupos de dosis de 10 y 5 mg, respectivamente.

La terapia también pudo producir reducciones significativas del prurito (picazón) después de tres meses. Seladelpar también mostró una actividad antiinflamatoria significativa.

Estos resultados son un buen augurio para el desarrollo futuro del fármaco y para la comunidad de pacientes con colangitis biliar primaria.


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