Arrowhead Pharmaceuticals ha comenzado a administrar dosis a los pacientes en su ensayo AROENaC1001, que evalúa ARO-ENaC como tratamiento para la fibrosis quística. 54 pacientes serán tratados con esta terapia en un esfuerzo por comprender sus efectos tanto en individuos sanos como en pacientes con fibrosis quística.
Acerca de la Fibrosis Quística (FQ)
La fibrosis quística es un trastorno genético que se caracteriza por un daño progresivo en los sistemas respiratorio y digestivo. Las personas con fibrosis quística no tienen el moco resbaladizo que normalmente se encuentra en los pulmones. En cambio, tienen un moco espeso y pegajoso que se acumula en su sistema. Esta acumulación provoca obstrucciones en las vías respiratorias, que luego atrapa las bacterias y causa problemas respiratorios, infecciones, daño pulmonar e insuficiencia respiratoria. También puede bloquear las enzimas digestivas, lo que dificulta la absorción de nutrientes. La fibrosis quística es un trastorno recesivo, lo que significa que el gen mutado debe ser transmitido por ambos padres. El gen responsable de esta afección afecta la proteína que regula el movimiento de la sal. La mutación en el gen también varía en severidad.
Los síntomas de la fibrosis quística afectan los sistemas respiratorio y digestivo. Incluyen tos y sibilancias persistentes, dificultad para respirar, dificultad para hacer ejercicio, infecciones pulmonares frecuentes, congestión nasal, problemas para aumentar de peso, estreñimiento, infertilidad masculina, piel con sabor salado e intolerancia al ejercicio.
El diagnóstico a menudo llega al nacer, ya que la detección de fibrosis quística es estándar en todo Estados Unidos. Para completar una evaluación, los médicos deben realizar muestras de sangre, pruebas genéticas y pruebas de sudor. Después de obtener un diagnóstico, los médicos seleccionan el tratamiento correcto. El objetivo es controlar las infecciones, eliminar la mucosidad de los pulmones, prevenir el bloqueo intestinal y proporcionar una nutrición adecuada. Los métodos incluyen antibióticos, medicamentos antiinflamatorios, medicamentos para inducir la tos de moco, broncodilatadores, enzimas pancreáticas, terapia de ejercicios, fisioterapia torácica, terapia de pecho, trasplantes de pulmón y cirugía para eliminar obstrucciones intestinales, eliminar pólipos nasales y colocar un Tubo de alimentación.
Acerca del Estudio
El primer paciente acaba de recibir una dosis en la Fase 1/2 del ensayo AROENaC1001. Evaluará la seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacocinética de ARO-ENaC. El medicamento en sí es una terapia de ARNi que tiene como objetivo reducir la actividad de la subunidad alfa del canal de sodio epitelial en las vías respiratorias de los pulmones. Es una pequeña molécula inhalada.
Esta molécula se probará en 24 individuos sanos y 30 pacientes con FQ. Si bien los investigadores analizarán la seguridad y eficacia de ARO-ENaC, también estudiarán cómo afecta el índice de aclaramiento pulmonar de los pacientes y el volumen espiratorio forzado.
Los profesionales médicos y los pacientes esperan que este ensayo sea exitoso y pueda pasar a otras fases, ya que ARO-ENaC tiene el potencial de ayudar a los pacientes que no se benefician de los tratamientos actuales debido a diferencias en los genotipos.
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