Comienza la Inscripción en un Ensayo de Tratamiento para la Distrofia Muscular de Duchenne

Según BioSpace, el primer paciente se inscribió en un ensayo de pamrevlumab, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. La tercera fase de LELANTOS prevé evaluar los efectos del fármaco sobre la función muscular.

Acerca de la Distrofimuscular de Duchenne (DMD)

La DMD es una de las nueve formas de distrofia muscular y se caracteriza por debilidad muscular progresiva. Ocurre cuando el cuerpo no puede producir distrofina, lo que se debe a una mutación recesiva ligada al cromosoma X. Los síntomas se manifestarán durante los primeros seis años de vida e incluyen caídas frecuentes, fatiga, dificultad con las habilidades motoras, problemas de aprendizaje, problemas para caminar y moverse, debilidad muscular que comienza en las piernas y la pelvis y que progresa por todo el cuerpo, y eventualmente enfermedad cardíaca e insuficiencia respiratoria. Los médicos utilizarán una variedad de pruebas para diagnosticar esta afección, que incluyen EMG, biopsias musculares, CPK y pruebas genéticas. Una vez obtenido el diagnóstico, el tratamiento tiene como objetivo ralentizar la progresión y controlar los síntomas. Esto incluye esteroides, medicamentos para el corazón, respiración asistida, tratamiento con aminoácidos, medicamentos para el asma, suplementos como la creatina y terapia física y ocupacional.

Acerca del Estudio

LELANTOS ha inscrito al primer paciente para su tercera fase. El ensayo será doble ciego, controlado con placebo y aleatorizado para comprender mejor los efectos de pamrevlumab sobre la función muscular en personas con DMD no ambulatorio.

Se espera que se inscriban 90 pacientes, y serán asignados al azar 1:1. Un grupo tomará pamrevlumab mientras que el otro recibirá un placebo en combinación con corticosteroides sistémicos. Permanecerán en estos grupos durante 52 semanas. Posteriormente, los investigadores evaluarán el desempeño de las extremidades superiores, el corazón y los pulmones. Si los participantes completan las 52 semanas de la tercera fase, se les invitará a unirse a una extensión del estudio.

Si este estudio tiene éxito, el pamrevlumab puede convertirse en una opción de tratamiento viable para las personas con distrofia muscular de Duchenne.

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