El 25 de Septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated («Vertex») anunció la aprobación por la FDA de KALYDECO (ivacaftor) para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente, KALYDECO puede tratar a bebés de entre 4 y 6 meses con una mutación del gen CFTR. Si bien la terapia ya está aprobada para el tratamiento de pacientes mayores de 6 meses, esta aprobación representa la capacidad de la terapia para satisfacer una necesidad no satisfecha del paciente. Además, KALYDECO es el primer (y único) modulador CFTR aprobado por la FDA.
KALYDECO
La FDA aprobó KALYDECO utilizando datos del ensayo ARRIVAL de Fase 3. En general, el ensayo inscribió a 6 pacientes pediátricos con fibrosis quística. Existen múltiples mutaciones genéticas de CFTR que resultan en fibrosis quística. A los efectos de este ensayo, todos los participantes debían tener una de las 10 mutaciones específicas. En última instancia, se demostró que KALYDECO reduce los síntomas, mejora los resultados de los pacientes y modifica la progresión de la enfermedad.
Sin embargo, hay algunos factores a considerar con respecto a KALYDECO. No debe administrarse a pacientes menores de 4 meses. Los pacientes que toman rifampicina, rifabutina, fenitoína, fenobarbital o hierba de San Juan no deben tomar KALYDECO. Actualmente, no hay datos sobre cómo KALYDECO podría afectar a mujeres embarazadas o fetos. Los efectos secundarios incluyen mareos, enzimas hepáticas altas, ictericia, cataratas, dolor de cabeza, infecciones del tracto respiratorio, náuseas, diarrea o malestar abdominal.
