Edgewise Therapeutics ha anunciado su plan para iniciar un ensayo de Dase 1 de EDG-5506, su terapia de moléculas pequeñas para la distrofia muscular de Becker. Tendrá lugar en Worldwide Clinical Trials en San Antonio, Texas.

Acerca de la Distrofia Muscular de Becker

La distrofia muscular de Becker es una de las muchas formas de distrofia muscular. Este tipo se caracteriza por debilidad progresiva y pérdida de masa muscular en los músculos cardíaco y esquelético. Por lo general, afecta a los hombres, y el inicio se produce entre los cinco y los quince años. La debilidad tiende a comenzar en la pelvis y las piernas, lo que produce síntomas como caídas, dificultad para caminar y problemas con las habilidades musculares. A medida que los músculos del corazón se debilitan, la miocardiopatía se convierte en otro síntoma. Otros efectos son fatiga, problemas cognitivos, escoliosis, dificultad para respirar, contracturas, pérdida del equilibrio y la coordinación y debilidad muscular en varias regiones del cuerpo. Todos estos síntomas son el resultado de una mutación en el gen DMD, que se hereda en un patrón recesivo ligado al cromosoma X. Actualmente no existe cura y el tratamiento es sintomático.

Sobre el Estudio

Este ensayo está destinado a evaluar la seguridad, la farmacocinética y la tolerabilidad de EDG-5506 tanto en participantes sanos como en pacientes con distrofia muscular de Becker. Este tratamiento fue creado en un esfuerzo por detener la degeneración muscular que caracteriza a esta enfermedad. Actúa para detener la inflamación y la respuesta fibrótica al mismo tiempo que promueve la función física y la integridad muscular.

Será doble ciego, aleatorizado, con dosis ascendentes únicas y múltiples, y controlado con placebo en un esfuerzo por investigar la seguridad, farmacocinética y tolerabilidad de EDG-5506. Los participantes recibirán dosis orales únicas o múltiples o un placebo. Encuentre más sobre este estudio aquí.

Los investigadores están entusiasmados con las posibilidades que presenta este tratamiento para los pacientes con distrofia muscular de Becker y posiblemente distrofia muscular de Duchenne, ya que son una población desatendida.

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