Desde sus inicios, la empresa de ciencias biológicas Solid Biosciences Inc. ha estado trabajando para desarrollar opciones de tratamiento para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Según un comunicado…
Colette Wheeler es una de cuatro hermanos, y aunque cada uno tenía solo una probabilidad del 50/50 de heredar la mutación genética que conduce a la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD,por…
Solid Biosciences acaba de informar que la FDA finalmente ha levantado la suspensión que habían colocado en su ensayo de Fase I/II para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Este…
Edgewise Therapeutics ha anunciado su plan para iniciar un ensayo de Dase 1 de EDG-5506, su terapia de moléculas pequeñas para la distrofia muscular de Becker. Tendrá lugar en Worldwide…
Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) es una organización sin fines de lucro que se enfoca en luchar por una cura, mejores recursos y más conciencia sobre la distrofia muscular de…
por Danielle Bradshaw de In The Cloud Copy Fulcrum Therapeutics, una compañía que se enfoca en biofármacos en etapa clínica para mejorar la calidad de vida de los pacientes que…
Según un artículo de ScienceBlog, un giro en la edición de genes CRISPR ha permitido a un equipo de investigadores tratar con éxito la distrofia miotónica tipo 1 en modelos…
Sarepta Therapeutics se ha reunido con la Oficina de Tejidos y Terapias Avanzadas de la FDA para discutir una respuesta escrita de Tipo C sobre un ensayo clínico para SRP-9001,…
Según BioSpace, el primer paciente se inscribió en un ensayo de pamrevlumab, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. La tercera fase de LELANTOS prevé evaluar los efectos del…
Durante veinticinco años, Women of Influence se ha centrado en empoderar y ayudar a avanzar a las mujeres en la fuerza laboral. Maayan Ziv, emprendedora tecnológica canadiense, defensora de…
Cuando se trata de investigar y encontrar tratamientos para enfermedades raras, la financiación juega un papel crucial. Recientemente, la Misión de Terapias con Células Madre del Fondo de Investigación…
Jalee Pelissier vive con distrofia muscular. Cuando tenía solo 13 años, se convirtió en defensora de otras personas con trastornos o discapacidades como la suya. Ahora de 20 años, su…
Según un comunicado de prensa del Boston Children's Hospital, un estudio ha descubierto la eficacia de la tecnología de edición de genes CRISPR-Cas9 en el tratamiento de la distrofia…
Como se publicó anteriormente en Scientific American, un poco después de su primer cumpleaños, Emma Larson perdió el uso de sus piernas y comenzó a experimentar dificultades para gatear.…
¿Qué es la Distrofia Muscular de Duchenne? La distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en inglés) es una condición genética rara que finalmente es fatal. Hace que los…
Distrofia muscular de Duchenne La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una afección rara, progresiva y fatal. Afecta principalmente a los hombres (1 de cada 3,600 a 6,000 nacimientos de…
Tiempo de Revisión Como muchas otras cosas en este mundo, la investigación de enfermedades raras como la Atrofia Muscular Espinal (SMA), la Esclerosis Múltiple y la Distrofia Muscular de Duchenne…
De acuerdo con un artículo publicado por la Universidad de Medicina de Washington en St. Louis, los científicos parecen haber logrado frenar la destrucción del axón en ratones mediante la…
La distrofia muscular tipo 2 de la cintura y extremidades (LGMD2D,pur sus sigls en inglés), también llamada alfa-sarcoglicanopatía, es una forma de distrofia muscular causada por un gen SGCA defectuoso.…
Se acaba de anunciar que Capricor Therapeutics ha puesto en espera su ensayo clínico de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Afortunadamente, la compañía planea continuar el ensayo. ¿Qué es la…
De acuerdo con una historia de EurekAlert, el monitoreo de la función pulmonar es un papel importante en el manejo de la distrofia muscular de Duchenne y otras enfermedades que…
Uno de los recientes desarrollos mas grandes en el campo de la investigación médica, en los últimos 5 aňos! - Es una forma de gene editing, also know as genome editing. La…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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