De acuerdo a una historia de GlobeNewswire, la compañía de enfermedades raras del hígado Albireo Pharma, Inc., anunció recientemente resultados positivos de un estudio de fase 3 que prueba el fármaco experimental odevixibat de la compañía como tratamiento para la colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC), una enfermedad rara que afecta al hígado. El tratamiento pudo satisfacer los criterios de valoración primarios y secundarios tanto en EE. UU. Como en la UE. El fármaco pareció ser eficaz en los tres tipos de enfermedad.
Acerca de la Colestasis Intrahepática Familiar Progresiva
La colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) es un grupo de enfermedades hereditarias en las que se ve afectado el flujo de bilis.. Existen varios tipos diferentes de PFIC que están relacionados con diferentes mutaciones genéticas. Estas mutaciones generalmente causan un defecto que afecta a los transportadores epiteliales biliares. Los síntomas de estas enfermedades comienzan a aparecer en la infancia, pero algunos pacientes no son diagnosticados hasta años después. Estos síntomas incluyen falta de flujo biliar normal, cirrosis, retraso del crecimiento, ictericia, malabsorción de grasas y picazón intensa. La PFIC puede eventualmente conducir a complicaciones como osteopenia, una condición de disminución de la densidad mineral en los huesos. El tratamiento suele ser de apoyo y sintomático. Los medicamentos que se usan para aliviar los síntomas incluyen ácido ursodesoxicólico, naloxona y rifampicina. Otros enfoques incluyen ciertos procedimientos quirúrgicos y suplementos vitamínicos. Si la función hepática comienza a disminuir, puede ser necesario un trasplante. Para obtener más información sobre PFIC, haga clic aquí.
Hallazgos del Estudio
El estudio de fase 3 incluyó un total de 69 pacientes. Los criterios de valoración de este ensayo fueron la reducción del prurito (picazón) y los ácidos biliares séricos (sBA) durante un período de tratamiento de 24 semanas. El tratamiento con odevixibat pudo satisfacer estos criterios de valoración, logrando evaluaciones positivas del prurito en una media del 53.5 por ciento y un cambio en los ácidos biliares séricos del 33.3 por ciento. El 93 por ciento de los pacientes del estudio continúan el tratamiento en una extensión a largo plazo, lo que ha demostrado que el fármaco tiene beneficios continuos y sostenidos.
Sobre Odevixibat
Odevixibat se clasifica como un inhibidor no sistémico del transporte de ácidos biliares ileales. Está disponible por vía oral y debe tomarse una vez al día. La terapia experimental también se está probando para otras enfermedades hepáticas raras que afectan a los niños, como el síndrome de Alagille y la atresia biliar. Odevixibat ha obtenido las designaciones de Medicamento Huérfano, Enfermedad Pediátrica Rara y vía Rápida en los EE. UU., Así como la designación de Medicamento Huérfano y la elegibilidad para el plan de Medicamentos Prioritarios en la UE.
