Según una historia de PR Newswire, la compañía farmacéutica y de diagnóstico The Menarini Group anunció recientemente que su fármaco tagraxofsup (comercializado como Elzonris) ha recibido una opinión positiva recomendando la aprobación del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en Inglés). Esta opinión del CHMP, que forma parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), recomienda el uso de este fármaco como terapia de primera línea para pacientes adultos que viven con neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN, por sus siglas en Inglés), una enfermedad rara.

Sobre BPDCN

La neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN) es un trastorno sanguíneo poco común que afecta a las células dendríticas plasmocitoides. Se proyecta que esta enfermedad comprende menos del 0.5% de todos los casos de enfermedades de la sangre. Las células dendríticas plasmacitoides son un tipo raro de células del sistema inmunológico que desempeñan un papel en la lucha contra las infecciones virales. La enfermedad se presenta con características similares tanto a la leucemia como al linfoma. Aunque los factores de riesgo siguen siendo desconocidos, el BPDCN aparece después de que se acumulan mutaciones en los precursores de células dendríticas plasmocitoides (pDC). Los síntomas de la enfermedad incluyen úlceras, parches con aspecto de hematomas o lesiones cutáneas, inflamación de los ganglios linfáticos, el hígado y/o el bazo, anemia y la presencia de pDC malignas en todo el cuerpo. El tratamiento a menudo incluye quimioterapia y trasplante de células madre, pero la enfermedad casi siempre recae después de este tratamiento. En consecuencia, la tasa de supervivencia a cinco años para BPDCN es baja. Existe una necesidad urgente de terapias más eficaces para esta enfermedad. Para obtener más información sobre BPDCN, haga clic aquí.

Sobre Elzonris

Con la urgente necesidad de nuevos tratamientos, la Comisión Europea revisará el dictamen para determinar la elegibilidad para la autorización de comercialización. Elzonris fue aprobado para el tratamiento de esta enfermedad en los EE. UU. En 2018 para pacientes de dos años o más. Es una terapia que se dirige a CD123 y actualmente se está probando en otras neoplasias malignas positivas para CD123, como mielofibrosis, leucemia mieloide aguda y leucemia mielomonocítica crónica. Tiene el potencial de ser útil en otras enfermedades en las que también está presente la diana CD123.

La opinión del CHMP se basó en hallazgos positivos en el ensayo clínico a mayor escala evaluado en pacientes con BPDCN. El estudio incluyó tanto a pacientes tratados previamente como a aquellos que aún no habían recibido ningún tratamiento.

Con esta opinión, una terapia que se necesita con urgencia para los pacientes con BPDCN en la UE pronto podría obtener la aprobación.