James Dahlman, científico y profesor de la Universidad de Emory y del Instituto de Tecnología de Georgia, se ha asociado con la Fundación de Investigación CMT. El objetivo de esta asociación es identificar nanopartículas de lípidos que podrían utilizarse como vehículos para trasladar terapias génicas a las células necesarias para combatir la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT).

Este es un gran obstáculo actual en el desarrollo de terapias génicas para la CMT, y esta asociación podría traer beneficios reales a los pacientes.

El Proceso

La CMT afecta el sistema nervioso periférico del cuerpo, que es muy complejo y muy delicado.

Los nervios son cruciales para muchos de los procesos vitales del cuerpo, ya que transmiten mensajes desde el cerebro y la médula espinal al cuerpo. Una barrera selectiva (llamada barrera hematoencefálica) alrededor de las células nerviosas las protege de virus y otros agentes dañinos, protegiendo así el sistema crucial. Sin embargo, estas mismas barreras que protegen los nervios también pueden impedir que terapias vitales, como la terapia génica, lleguen a las células que deben alcanzar para ser eficaces.

Los investigadores entienden que las terapias génicas pueden llegar a las células cuando están encerradas en una nanopartícula lipídica. Esto se debe a que las nanopartículas de lípidos son bastante similares a otras moléculas de grasa del cuerpo. El cuerpo las reconoce como moléculas de grasa y, por lo tanto, les permite ingresar a las células.

Dahlman descubrió una forma de analizar eficazmente las nanopartículas para identificar las que tienen la capacidad de penetrar en las células. Lo más importante es que su investigación incluye células del sistema nervioso periférico. Ya ha desarrollado vehículos de terapia génica para las células del hígado y tiene muchos otros en el trabajo.

Específicamente para esta nueva colaboración, Dahlman investigará nanopartículas que pueden penetrar las células de Schwann que crean la vaina de mielina que protege las células nerviosas.