El 11 de Marzo de 2021, la compañía biofarmacéutica global Alkermes plc compartió que su candidato a fármaco en investigación, nemvaleucina alfa, recibió la designación de fármaco huérfano de la FDA. El tratamiento está diseñado para pacientes con melanoma de las mucosas, una forma agresiva y a menudo interna de melanoma.
Nemvaleucina Alfa para el Melanoma de las Mucosas
Entonces, ¿qué es la nemvaleucina alfa? Esta terapia, desarrollada por Aklermes, es una variante de inmunoterapia de interleucina-2 (IL-2) diseñada. Está diseñado para tener un efecto antitumoral y detener la propagación de las células cancerosas, al tiempo que limita la inmunosupresión.
Hasta ahora, la nemvaleucina alfa se está evaluando en varios ensayos clínicos: ARTISTRY-1, ARTISTRY-2 y ARTISTRY-3. En los dos primeros ensayos, los investigadores analizaron la seguridad, eficacia, tolerabilidad, farmacodinámica y farmacocinética de nemvaleucina alfa para pacientes con tumores sólidos. Durante los ensayos, los investigadores evaluaron la nemvaleucina alfa por vía intravenosa o subcutánea tanto sola como junto con KEYTRUDA. En el tercer ensayo, los investigadores están explorando la nemvaleucina alfa intravenosa como un tratamiento singular para múltiples tumores sólidos.
El medicamento recibió la designación de Medicamento Huérfano. Básicamente, esta designación se otorga a medicamentos y productos biológicos diseñados para tratar enfermedades raras o afecciones raras. Estos se definen como aquellos que afectan a menos de 200,000 Estadounidenses. Después de recibir el estatus de medicamento huérfano, un desarrollador de medicamentos también recibe créditos fiscales, exenciones de tarifas y hasta 7 años de exclusividad en el mercado.
Melanoma
La causa exacta de todos los melanomas, una forma grave de cáncer de piel, no está clara. Sin embargo, los médicos saben que, en muchos casos, la exposición a la radiación ultravioleta de la luz solar, las camas de bronceado y las lámparas de bronceado pueden influir. En su forma externa, el melanoma se desarrolla en los melanocitos o células que producen melanina. Pero el melanoma de las mucosas aparece en las membranas mucosas, a menudo se encuentra en los ojos, la boca, los genitales o los tractos digestivo y respiratorio. Por lo general, la mayoría de los melanomas se presentan en adultos, aunque puede ocurrir en niños. El melanoma es más común en personas de tez más clara.
Para el melanoma que ocurre en la piel, los síntomas comunes incluyen:
- Cambios en el color de la piel
- Nuevos lunares que crecen o aparecen cerca de los lunares existentes
- Una nueva mancha en la piel que cambia de tamaño, forma o color.
- Cambios en un lunar existente
Normalmente, los lunares son de un solo color y tienen un borde distinto. Los lunares inusuales que podrían indicar melanoma incluyen una forma asimétrica, borde irregular, cambios de color, diámetro (más de 1/4 de pulgada) y evolución (picazón, sangrado, cambios de color o tamaño).
Melanoma de las Mucosas
Ahora, el melanoma de las mucosas presenta un desafío porque:
- A menudo no ocurre debido a la exposición a la luz solar.
- La afección es extremadamente rara y representa solo el 1% de todos los melanomas.
- No están pigmentados como los melanomas de la piel.
- El melanoma de las mucosas a menudo se diagnostica erróneamente como otra afección.
Por lo general, el melanoma de las mucosas es más común en las personas mayores de 70 años. Según DermNet NZ, algunos médicos creen que esta forma de melanoma tiene una base genética. Los factores de riesgo adicionales dependen de dónde aparezca el melanoma, pero podrían incluir fumar, infecciones virales o exposición a sustancias químicas. Los síntomas también varían según la ubicación. Sin embargo, los síntomas pueden incluir:
- Sangrado después del sexo
- Hemorragias nasales frecuentes
- Pérdida del olfato y/u obstrucciones nasales.
- Decoloración oral
- Sangrado o dolor rectal o vaginal
- Diarrea o estreñimiento
- Una masa notable
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