El proceso de desarrollo de fármacos no siempre es fácil o rápido. Consiste en el descubrimiento de fármacos, la investigación clínica y preclínica y la aprobación de la FDA. Sin embargo, a veces se envía a los desarrolladores a la mesa de dibujo o se les pide más información. Según Fierce Pharma, esto ocurrió recientemente para la empresa biofarmacéutica PharmaEssentia. Aunque su medicamento ropeginterferon alfa-2b se vende en la Unión Europea como Besremi, la FDA ha rechazado la solicitud de aprobación para su uso en los Estados Unidos. Antes de que el tratamiento esté disponible para pacientes con policitemia vera, la FDA ha solicitado información adicional.

Ropeginterferón alfa-2b

Según AOP Orphan, ropeginterferon alfa-2b es:

un nuevo interferón de prolina monopegilado de acción prolongada con propiedades farmacocinéticas mejoradas que ofrece una mejor tolerabilidad y conveniencia. Ropeginterferon alfa-2b tiene la designación de Medicamento Huérfano en la Unión Europea y los Estados Unidos de América.

En resumen, el ropeginterferón alfa-2b se une a ciertos receptores de interferón alfa y beta. Como resultado, la médula ósea deja de producir tantos glóbulos rojos. El tratamiento se administra por vía subcutánea y viene en jeringas precargadas.

Aunque la FDA rechazó la aprobación del medicamento, la organización no solicitó ningún dato clínico adicional. Sin embargo, la FDA solicitó a PharmaEssentia que proporcionara información e instrucciones adicionales sobre el uso: tanto cómo los pacientes se verían afectados positivamente como cómo los médicos u otros trabajadores de la salud podrían administrar de manera efectiva el ropeginterferón alfa-2b. Si PharmaEssentia puede proporcionar esto, puede permitir su aprobación en algún momento en el futuro.

Policitemia Vera (PCV)

Las mutaciones del gen JAK2 o TET2 causan policitemia vera, un cáncer de sangre raro pero de crecimiento lento. Normalmente, nuestro cuerpo regula la cantidad de glóbulos blancos, glóbulos rojos y plaquetas. Sin embargo, estas mutaciones genéticas hacen que la médula ósea produzca en exceso glóbulos rojos. Al mismo tiempo, tanto los glóbulos blancos como las plaquetas también se están produciendo en exceso. Como resultado, las personas con policitemia vera tienen sangre espesa, lo que puede causar derrames cerebrales, sangrado anormal, coágulos de sangre y ataques cardíacos. La policitemia vera es más común entre los 50 y los 70 años. También ocurre con más frecuencia en hombres que en mujeres.

Es posible que los síntomas no aparezcan en las primeras etapas de la PCV. Sin embargo, cuando lo hacen, los síntomas incluyen:

• Dolor de cabeza
• Mareos
• Picazón, particularmente después de la exposición al agua tibia
• Inflamación dolorosa de las articulaciones, especialmente en el dedo gordo del pie
• Sudoración excesiva
• Dolor e hinchazón abdominal
• Ampliación de bazo
• Visión doble
• Dificultad para respirar que empeora al acostarse
• Enrojecimiento facial