¿Qué es la Distrofia Muscular de Duchenne?
La distrofia muscular es una condición genética rara. Hay nueve tipos diferentes de distrofia muscular total. La Distrofia Muscular de Duchenne se refiere a una forma de la condición en la que el paciente no produce suficiente distrofina dentro de sus músculos. En todo el mundo, la DMD afecta aproximadamente a uno de cada 3,500 a 5,000 hombres. Es mucho menos común en las hembras.
La condición resulta en debilidad muscular, fatiga y dificultad con las habilidades motoras, entre otros síntomas. Con el tiempo, afecta el corazón y el sistema respiratorio. A la edad de 15 años, más del 90% de las personas con DMD están confinadas a una silla de ruedas.
El Ensayo
El ensayo que realiza Capricor Therapeutics se llama «HOPE-2». Se está investigando el CAP-1002 como un tratamiento potencial para la DMD. Sin embargo, se puso en espera debido a una reacción alérgica grave que se produjo después de administrar el medicamento a un paciente. El paciente fue tratado y afortunadamente ahora está bien.
Afortunadamente, esta reacción alérgica no ha provocado que Capricor cancele HOPE-2, la compañía simplemente pone las cosas en pausa para consultar con la FDA. Juntos, están elaborando un plan de mitigación.
Con suerte, veremos que este ensayo se reanude en breve. Mientras tanto, puede leer más sobre HOPE-2 y el evento que causó la retención aquí.
