El arimoclomol es un tratamiento en desarrollo para la ELA, la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) y la miositis por cuerpos de inclusión (IBM, por sus siglas en Inglés). Un ensayo reciente de Fase 2/3 terminó en fracaso, incapaz de cumplir con los criterios de valoración primarios o secundarios en los pacientes de IBM. Si bien esta noticia es decepcionante, Orphazyme continuará investigando y desarrollando arimoclomol para ALS y NPC.
Acerca de la Miositis por Cuerpos de Inclusión (IBM)
La miositis por cuerpos de inclusión (IBM) es un trastorno progresivo que afecta los músculos y se caracteriza por inflamación, atrofia y debilidad. Por lo general, afecta a los adultos cuando alcanzan los 50 años. Las personas afectadas experimentarán mialgia, vacuolas con borde, tropiezos y caídas, debilidad y atrofia muscular, fibras musculares de color rojo irregular, creatina fosfoquinasa sérica elevada y dificultades de alimentación en los bebés. Los muslos, dedos y muñecas son los más afectados. Los profesionales médicos no están seguros de las causas de estos síntomas, aunque sospechan que existen factores ambientales, genéticos e inmunológicos. No creen que sea hereditario, aunque uno puede estar genéticamente predispuesto. En cuanto al tratamiento, no existe cura. Es sintomático. Las personas afectadas por lo general requieren terapia ocupacional o física, ayudas para caminar u otros dispositivos para ayudar con el movimiento.
Sobre el Estudio
Los investigadores se centraron en el criterio de valoración principal del estudio de Fase 2/3: el impacto del arimoclomol en la progresión de la enfermedad evaluado por la escala de clasificación funcional de miositis de cuerpos de inclusión (IBMFRS, por sus siglas en Inglés). No solo no se cumplió este objetivo, sino también todos los criterios de valoración secundarios.
15o pacientes de 12 sitios en los Estados Unidos y Europa se inscribieron en el ensayo, que fue dirigido por Orphazyme en colaboración con la Universidad de Kansas y el University College of London. Estos pacientes se separaron al azar en dos grupos; a la mitad se le administró 400 mg de arimoclomol tres veces al día, mientras que a la otra se le administró un placebo. Ambos grupos fueron seguidos durante veinte meses.
Viendo Hacia Adelante
Si bien los resultados de este ensayo son muy decepcionantes tanto para los investigadores como para los pacientes, los datos recopilados siguen siendo útiles y pueden aplicarse a investigaciones futuras. Además, el arimoclomol todavía se está investigando para la ELA y la NPC. Se esperan pronto datos de un ensayo de Fase 3 con pacientes con ELA, y la FDA está revisando con prioridad una solicitud para el tratamiento de la NPC. De cara a Europa, se espera que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en Inglés) también dé su opinión.
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