De acuerdo a una historia de globenewswire.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aceptó recientemente la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para arimoclomol. Esta aplicación es para el uso de la droga como tratamiento para Enfermedad de Niemann-Pick tipo C. El fármaco está siendo desarrollado por la empresa biofarmacéutica Orphazyme A/S. La solicitud fue aceptada bajo los protocolos de revisión prioritaria.
Sobre la Enfermedad de Niemann-Pick tipo C
La enfermedad de Niemann-Pick tipo C es una forma de enfermedad de almacenamiento lisosómico que se caracteriza por una deficiencia no en una enzima, sino en un tipo de proteína transportadora que evita que las moléculas solubles en agua se muevan dentro de una célula. Es causada por mutaciones de cualquier gen NPC1 o NPC2 Existe una gran disparidad en la gravedad y la presentación de los síntomas de la enfermedad, lo que hace que los síntomas sean un método de diagnóstico poco confiable. Pueden aparecer en la infancia o tan tarde como la sexta década de la vida de un paciente. Tales síntomas incluyen agrandamiento del bazo y/o hígado, ictericia, depresión severa, ataxia, epilepsia, dificultad para hablar y tragar, distonía, mal tono muscular, trastorno bipolar, microcefalia, pérdida progresiva de la audición, demencia progresiva y psicosis. La mayoría de los tratamientos son de apoyo, pero existen algunos medicamentos que pueden retrasar la progresión de la enfermedad y prolongar la vida. La vida útil está relacionada con el inicio de los síntomas, y aquellos con los primeros síntomas generalmente mueren antes.Para obtener más información sobre la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, haga clicaquí.
Acerca de la Revisión Prioritaria
Se permite la revisión prioritaria para aplicaciones en las que la agencia determina que el medicamento en cuestión podría ofrecer mejoras significativas en el tratamiento, diagnóstico, seguridad o prevención de una enfermedad o afección médica grave. El período de revisión de la solicitud se reduce de diez meses a seis meses. La fecha de acción prevista para esta aplicación es el 17 de Marzo de 2021.
Sobre el Arimoclomol
El arimoclomol está diseñado para desencadenar una mayor producción de proteínas de choque térmico. Estas proteínas tienen la capacidad de mejorar la función de los lisosomas celulares, reparar proteínas mal plegadas y deshacerse de agregados proteicos inusuales, que a menudo están implicados en enfermedades neurodegenerativas. El fármaco es capaz de atravesar la barrera hematoencefálica y está disponible por vía oral. El medicamento ha obtenido las designaciones de Terapia Revolucionaria y Vía Rápida para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C de la FDA y también está siendo evaluado para Enfermedad de Gaucher , miositis esporádica por cuerpos de inclusión, y la esclerosis lateral amiotrófica.
