CytRx Corporation ha publicado los resultados de la segunda fase de su estudio de arimoclomol como tratamiento para la enfermedad de Gaucher. Los datos fueron positivos y demostraron la capacidad…
Prevail Therapeutics presentó recientemente una solicitud de nuevo medicamento en investigación para su terapia génica llamada PR001. La FDA les ha notificado recientemente que esta aplicación está activa, lo que…
Según una historia de Gaucher Disease News, la compañía farmacéutica Alemana Centogene ha lanzado recientemente una aplicación gratuita para teléfonos inteligentes llamada MyLSD que permitirá a los pacientes con enfermedad…
La enfermedad de Gaucher (GD) es un trastorno de almacenamiento lisosomal poco frecuente. Es causada por una deficiencia en la enzima glucocerebrosidasa. En junio, se publicó un nuevo estudio en…
Esta es la historia de una periodista valiente que estaba decidida a mejorar la atención para pacientes de enfermedades raras en su país, Macedonia del Norte. Macedonia del Norte es…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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