Le Modèle murin continue de montrer l’efficacité du GKT831 dans le traitement de la fibrose cholestatique dans la cholangite biliaire primitive

Des données précliniques confirmant l’efficacité du GKT831 en tant que traitement potentiel de la fibrose cholestatique viennent d’être publiées dans le Journal of Hepatology.

GKT831

Le GKT831 est à la fois une enzyme NOX1 et un inhibiteur de l’enzyme NOX4. C’est l’un des produits candidats mis au point par Genkyotex pour cibler différentes enzymes NOX. GKT831 n’est pas quelque chose de nouveau. Son efficacité a déjà été établie dans de précédents modèles murins pour les maladies fibrotiques et inflammatoires. Il a été démontré que l’inhibition sélective des enzymes NOX diminue la fibrose. En effet, les enzymes NOX dans le corps amplifient de nombreux processus pathologiques, notamment l’inflammation, le cancer, le traitement de la douleur, la neurodégénérescence et la fibrose.

La fibrose cholestatique sévère est malheureusement fréquente dans les cas de cholangite sclérosante primitive (CSP) et de cholangite biliaire primitive (CBP). Ces données précliniques récentes utilisant un modèle murin type MDR2 KO sont si importantes, car le modèle décrit avec précision la fibrose cholestatique au stade avancé, à laquelle ces patients sont souvent confrontés. Heureusement, les données de ce modèle murin ont continué à montrer l’efficacité de GKT831. Dans le modèle, les chercheurs ont attendu que la fibrose avancée soit établie avant l’administration du traitement (semaine 12). Après seulement quatre semaines, la fibrose a été inversée chez les souris et les myofibroblastes ont été désactivés. En d’autres termes, l’activité antifibrotique était clairement et rapidement atteinte. Ces résultats concordaient avec les données recueillies lors d’un essai clinique en cours sur la CBP.

Essai clinique de phase 2

Dans l’essai clinique de phase 2 en cours évaluant GKT831 chez des patients atteints de cholangite biliaire primitive, après seulement 24 semaines de traitement, la raideur hépatique était réduite. Pour ceux qui avaient une fibrose sévère, il y avait une réduction de 21%. En outre, les patients recevant une dose de 400 mg deux fois par jour ont obtenu une réduction absolue de 2,7 kPa. Ceux du groupe placebo ont présenté une augmentation de 0,4 kPa. Les résultats de ce modèle murin récent pour la fibrose cholestatique avancée qui vient d’être achevé continuent de corroborer ces résultats.

Recherche en cours

Actuellement, le GKT831 fait également l’objet d’un essai clinique de phase 2 visant à évaluer son efficacité dans le traitement du diabète de type 1 et des maladies du rein. De plus, Victor Thannickal, professeur à l’Université de l’Alabama à Birmingham (UAB), travaille à évaluer plus avant le rôle des enzymes NOX dans la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI). Cette recherche est financée par une subvention de 8,9 millions de dollars octroyée par les NIH.

En fin de compte, ces données précliniques supplémentaires utilisant un modèle murin confirment non seulement le potentiel, mais également la poursuite du développement et de la recherche de GKT831 dans les pathologies CBP, CSP, FPI et d’autres.

Vous pouvez en savoir plus sur la recherche sur le GKT831 et les inhibiteurs NOX en cliquant ici.


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