Selon un article de BioPortfolio, la société pharmaceutique spécialisée Santhera Pharmaceuticals a récemment annoncé qu’elle avait soumis sa demande de commercialisation à l’Agence européenne des médicaments (AEM) pour son médicament à base d’idébénone (Puldysa) en tant que traitement des problèmes respiratoires associés au trouble dégénératif rare appelé myopathie de Duchenne. L’indication du médicament est destinée aux patients qui ne consomment pas actuellement de corticostéroïdes.
À propos de la myopathie de Duchenne (DMD)
La myopathie de Duchenne est une maladie neuromusculaire, et elle est l’un des types les plus graves de dystrophie musculaire. Elle se caractérise par une faiblesse musculaire progressive qui débute généralement vers l’âge de quatre ans et qui s’aggrave rapidement. En tant que maladie génétique liée au chromosome X, les garçons sont principalement touchés, et les filles ne manifestent parfois que des symptômes bénins. La maladie est causée par des mutations du gène de la dystrophine. Les symptômes de la dystrophie musculaire de Duchenne sont les suivants : chute, posture de marche anormale, perte éventuelle de la capacité de marcher, déformations de la fibre musculaire, déficience intellectuelle (pas dans tous les cas), hypertrophie des muscles de la langue et du mollet, déformations du squelette, atrophie musculaire, anomalies cardiaques avec respiration. Le traitement comprend une variété de médicaments et de thérapies pouvant aider à soulager les symptômes et à ralentir la progression de la maladie. La durée de vie est généralement dans les trentaines avec de bons soins. De meilleurs traitements pour cette maladie sont nécessaires de toute urgence. Pour en savoir plus sur la myopathie de Duchenne, cliquez ici.
L’Idébénone et la myopathie de Duchenne
La soumission de la demande suit un enregistrement de résultats positifs dans les contextes cliniques de phases 2 et 3, ainsi que les données d’une étude à long terme portant sur des patients atteints de myopathie de Duchenne traités à l’idébénone pendant six ans.
La société prévoit également de déposer une demande d’autorisation auprès de la FDA après la publication des données d’un autre essai clinique de phase 3 portant sur le médicament sur une période de 18 mois. Au final, cette étude à plus grande échelle devrait inclure un total de 265 patients atteints de myopathie de Duchenne. L’idébénone a obtenu le statut de médicament orphelin aux États-Unis et dans l’Union européenne et a également obtenu le statut de « voie rapide » aux États-Unis.
Le déclin de la fonction respiratoire est une préoccupation majeure pour les patients atteints de myopathie de Duchenne et un signe majeur de progression de la maladie. Le ralentissement ou l’arrêt de la progression des problèmes respiratoires peut améliorer considérablement la qualité de vie de ces patients.
