Selon un article de globenewswire.com, la société biopharmaceutique Reata Pharmaceuticals, Inc. a récemment annoncé que la société avait officiellement inscrit son premier patient dans son essai clinique de phase III. Cet essai testera le médicament bardoxolone en tant que traitement contre la maladie rare, la polykystose rénale type dominante (PKD). Reata se concentre sur le développement de nouveaux traitements contre les maladies graves menaçant le pronostic vital. La bardoxolone est un médicament expérimental et n’est actuellement pas autorisé pour traiter une maladie.
À propos de la polykystose rénale type dominante (PKD)
La polykystose rénale type dominante, bien qu’il soit généralement rare, est le trouble monogénique le plus répandu, potentiellement mortel chez l’Homme. Il se caractérise par l’apparition de kystes dans les reins et d’autres organes internes. La maladie est causée par une mutation affectant le gène PKD1 ou PKD2. La maladie peut provoquer divers symptômes et s’aggraver avec le temps ; Ces symptômes comprennent une douleur aiguë à la longe, des kystes dans le foie ou d’autres organes, un anévrisme des baies, une hématurie (urine sanglante) et une hypertension artérielle. L’anémie et l’urémie apparaissent souvent aux derniers stades lorsque la fonction rénale commence à se détériorer. Environ la moitié des patients souffriront d’insuffisance rénale nécessitant une dialyse ou une greffe. Certains traitements peuvent aider à ralentir la progression de la maladie, tels que les médicaments aquarétiques, l’aspiration du kyste, la décortication du kyste et l’ablation chirurgicale du rein. La gestion de la douleur est également une partie importante du traitement de la maladie. Les causes courantes de décès comprennent les maladies cardiovasculaires, les infections ou une rupture d’anévrisme. Pour en savoir plus sur la polykystose rénale type dominante, cliquez ici.
À propos de l’essai clinique
Cet essai clinique inclura environ 300 patients atteints de la maladie, âgés de 18 à 70 ans. L’essai de phase 3 comprendra une période de traitement de 48 semaines suivie d’une période de sevrage de 4 semaines. Le critère d’évaluation principal de l’étude consistera à modifier le débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe). Cet essai fait suite à des résultats encourageants de l’étude de phase 2 dans laquelle la bardoxolone a pu entraîner une amélioration significative de la fonction rénale chez les patients atteints de maladie polykystose rénale type dominante.
La bardoxolone est un médicament expérimental conçu pour activer le facteur de transcription Nrf2. Il a acquis le statut d’orphelin aux États-Unis et dans l’Union européenne pour le syndrome d’Alport et aux États-Unis pour l’hypertension artérielle pulmonaire.
