Selon un article de Check Orphan, la société biopharmaceutique AstraZeneca a récemment annoncé que son médicament benralizumab (commercialisé sous le nom de Fasenra) avait obtenu la désignation de médicament orphelin de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : US Food and Drug Administration ou FDA). Cette désignation concerne l’utilisation du médicament dans le traitement de l’œsophagite à éosinophiles, une maladie rare. La désignation pourrait indiquer que le Fasenra pourrait être finalement autorisé pour cet usage à l’avenir.
À propos de l’œsophagite à éosinophiles
L’œsophagite à éosinophiles (OeE) est une affection dans laquelle l’œsophage s’enflamme suite à une réaction allergique impliquant l’activité des éosinophiles, une forme de globule blanc. Normalement, la réaction allergique est provoquée par un type de nourriture que le patient a mangé, mais il est souvent difficile de déterminer quel aliment est la cause. Les symptômes de l’œsophagite à éosinophiles sont les suivants : difficulté à avaler, nausée, ingestion douloureuse, brûlures d’estomac, cernes dans l’œsophage, rétrécissement de l’œsophage, blocage de l’œsophage et vomissements. Les traitements actuels impliquent des médicaments pour supprimer la réponse immunitaire, éliminer les allergènes alimentaires connus et élargir l’œsophage. De nombreuses personnes atteintes ont également d’autres problèmes auto-immuns, tels que la maladie cœliaque ou l’asthme. Pour en savoir plus sur l’œsophagite à éosinophiles, cliquez ici.
À propos de la désignation de médicament orphelin
La désignation de médicament orphelin est généralement réservée aux thérapies destinées à traiter des maladies considérées comme rares, c’est-à-dire toute maladie affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Pour être admissible, un médicament doit présenter des avantages potentiels en termes d’efficacité ou de sécurité par rapport aux traitements actuels. Sinon, il doit répondre à un besoin médical actuellement non satisfait. La désignation de médicament orphelin confère plusieurs avantages à l’entreprise bénéficiaire, tels que des exonérations d’impôts, la suppression de certains frais et une période d’exclusivité commerciale d’une durée de sept ans si le médicament est autorisé par la FDA.
À propos du Fasenra
Le Fasenra est le premier médicament biologique développé par AstraZeneca pour les troubles respiratoires. Il est actuellement autorisé en tant que traitement d’entretien supplémentaire pour les patients souffrant d’asthme à éosinophiles dans la majeure partie du monde. Le médicament a également obtenu la désignation de médicament orphelin pour d’autres maladies, telles que le syndrome hyperéosinophilique et la granulomatose à éosinophiles avec polyangiite. Le mécanisme d’action provoque l’épuisement des éosinophiles, ce qui signifie que le Fasenra a une efficacité potentielle dans toutes les maladies où ces cellules jouent un rôle important.
